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FDA批准Kalydeco用于罕见囊性纤维化的治疗

来源:环球医学编译    时间:2012年02月01日    点击数:    5星

2月1日消息 - 环球医学据悉,美国食品和药物管理局于近日批准Kalydeco(ivacaftor)用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR)基因发生了特定的G551D突变的年龄≥6岁的罕见囊性纤维化(CF)患者。

CF是一种严重的遗传病,该病会累及肺和其他器官,最终导致患者过早死亡。CF是由于编码一种名为CFTR的蛋白质的基因发生了突变(基因缺陷)而引起的;CFTR可以调节体内离子(如氯离子)和水的转运。在氯离子和水的转运中存在缺陷会导致厚厚的粘液积聚在肺部、消化道以及其身体的他部位,这会引起严重的呼吸道和消化道问题,以及诸如感染和糖尿病之类的其他并发症。

在美国,CF影响了约30000人,是白人人群中最常见的致命性遗传疾病。相信约有4%的CF患者或大约1200人存在G551D突变。

“Kalydeco是具有希望的个体化医疗的一个很好例子,个体化医疗就是用特定的基因成分对患者进行靶向药物治疗,”FDA局长、医学博士Margaret A. Hamburg说。“独特且互利的伙伴关系引领了Kalydeco获得FDA的批准,而对于处于合作中的公司和患者组织来说,这可以作为他们能够实现的很好的模式。”

FDA在其旨在加快药物审批的优先审查计划下,在近3个月中审查并批准了Kalydeco。在优先审查计划中,对于可能会超过现有疗法而取得重大进展的药物进行的审查为期6个月而非标准的10个月。

Kalydeco在其处方药用户收费的目标日期(2012年4月18日)之前就已提前获得批准并被认定为孤儿药,这说明在美国受到CF影响的人少于20万。

Kalydeco是一种用于存在G551D突变的患者的日服2次的药丸,与富含脂肪的食物一起服用,该药有助于CFTR基因功能更好地制造蛋白质,并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题,如体重日益增加。

“Kalydeco是现有的第一种针对缺陷CFTR蛋白的疗法,而CFTR蛋白发生缺陷正是囊性纤维化的根本原因,”FDA药物评价与研究中心主任、医学博士Janet Woodcock说。“这种疗法对囊性纤维化患者群体来说是一项突破,因为目前的疗法仅能治疗这种遗传病的症状。”

采用两项涉及213例患者的为期48周的安慰剂对照临床研究对Kalydeco用于存在G551D突变的CF患者的安全性和有效性进行评价,其中一项研究患者年龄≥12岁,另一项患者年龄为6~11岁。在这两项研究中,Kalydeco治疗均能使患者的肺功能得到显著且持续的改善。

Kalydeco仅对存在G551D突变的CF患者有效。该药对CFTR中两个F508拷贝均发生了突变的CF患者并无疗效,而这正是引起CF最常见的突变。如果不知道患者的突变情况,就应当采用FDA批准的一项CF突变试验,以确定是否存在G551D突变。

Kalydeco最常见的副作用包括上呼吸道感染、头痛、胃痛、皮疹、腹泻和头晕。(环球医学)

相关链接:FDA approves Kalydeco to treat rare form of cystic fibrosis

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