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FDA批准Korlym用于内源性库欣综合征患者

来源:环球医学编译    时间:2012年02月21日    点击数:    5星

 

2月21日消息 - 环球医学据悉,近日,Korlym(米非司酮)获得美国食品和药物管理局批准,用于控制内源性库欣综合征成年患者的高血糖(高血糖症)。该药被批准用于患有2型糖尿病或对葡萄糖不耐受并且不适合手术或对之前的手术没有反应的内源性库欣综合征患者。korlym不应用于孕妇(禁忌)。

在FDA批准Korlym之前,尚无用于治疗内源性库欣综合征的药物疗法获批。

内源性库欣综合征是一种令人衰弱的严重且罕见的多系统障碍。该病由肾上腺分泌皮质醇(一种类固醇激素,会使血糖水平升高)过剩引起。此综合征最常见于25~40岁的成年人。约5000名患者将适用Korlym治疗,该药于2007年被FDA指定为孤儿药。

korlym阻断皮质醇与其受体结合。该药不会使皮质醇的产生减少,但能够减少过量的皮质醇的影响,如高血糖。

一项涉及50例患者的临床试验对Korlym用于内源性库欣综合征患者的安全性和有效性进行了评价。一项此试验的独立开放标签延长试验正在进行中。支持FDA批准的更多证据包括几项安全药理学研究、药物相互作用研究和已公布的科学文献。接受Korlym治疗的患者的血糖控制得到显著改善,其中有些人对胰岛素的需求已经明显减少。一些患者报告称其临床症状和体征得到了改善。

在试验中,接受Korlym治疗的内源性库欣综合征患者出现的最常见的副作用是恶心、疲劳、头痛、关节痛、呕吐、四肢肿胀、头晕及食欲减退。Korlym的其他副作用包括肾上腺皮质功能不全、低钾血症、阴道出血和可能的心脏传导异常。某些药物与Korlym联合使用可能会使这些药物的水平升高。卫生保健专业人员必须意识到潜在的药物相互作用并调整剂量或避免将某些药物与Korlym一同使用。

孕妇决不应使用korlym。虽然怀孕发生于库欣综合征患者是极其罕见的——因为过量皮质醇对女性生殖功能有抑制作用,但Korlym还是会附带一个黑框警告,告知卫生保健专业人员和患者这种药物治疗会使妊娠终止。

FDA已经确定,对于内源性库欣综合征患者来说,为了确保获益大于风险而采用风险评估与减缓策略(REMS)是没有必要的。此结论中所考虑的几个因素如下:

•尚无已批准的用于治疗这种令人衰弱的库欣综合征的疗法,而且如果实行药物购买限制的话,患者会罹患重病。

•需要接受Korlym治疗的库欣综合征患者数量很小,估计仅有5000名患者适用于该治疗。

•美国潜在的会开具Korlym的医疗保健专业人员的数量很小,并且他们的专业化程度很高。他们熟悉Korlym用于内源性库欣综合征人群的风险,并且会经常监测病人的状况。

•Korlym治疗预期人群所带来的风险可以通过医生和患者标签来管理。与Korlym相关的风险将会在患者的用药指南中概述。

该公司已主动提出通过中央药房来分发Korlym,以确保及时、方便且适当地将该药送达库欣综合征患者或者启用此种疗法的保健机构。大多数零售药店不太可能保持足够的此种罕见病的药物供应,而中央分配将会使库欣综合征患者能够更好地买到Korlym。

Korlym由美国加利福尼亚州门洛帕克市的Corcept药物疗法公司生产。(环球医学)

相关链接:FDA approves Korlym for patients with endogenous Cushing’s syndrome

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