010-84476011
环球医学>> 医学新闻>> 感染>>正文内容
感染

CCR5基因敲除法有望“功能性治愈”艾滋病

来源:生物360    时间:2014年03月12日    点击数:    5星

美国研究人员 5 日说,他们借助一种改造免疫 T 细胞的基因疗法,成功让一名暂停服用抗逆转录病毒药物者体内的艾滋病病毒消失。他们表示,尽管这与该感染者先天具有一种有利的突变基因有关,但有关结果表明基因疗法将来有望促进“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。

 这项 I 期研究由来自宾夕法尼亚大学医学院、阿尔伯特爱因斯坦医学院的研究人员和加州 Sangamo BioSciences 生物医学公司的科学家们合作完成。Sangamo BioSciences开发了临床实验中所采用的锌指核酸酶(ZFN)技术和T细胞疗法。

人体免疫 T 细胞的细胞膜表面有一种名为 CCR5 的蛋白质受体,这种受体就像艾滋病病毒入侵免疫细胞的通道,该病毒通常要与这种受体结合,才能进入免疫细胞。科研人员早先发现,少数欧洲人体内的 CCR5 基因存在变异,导致其编码合成的 CCR5 蛋白质受体表达异常,这相当于将艾滋病病毒进入 T 细胞的大门关闭,使这些人对艾滋病病毒天生具有抵御能力。

研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上报告说,他们从 12 名艾滋病病毒感染者体内提取未被感染的 T 细胞,并对该细胞的 CCR5 基因进行改造,让艾滋病病毒无法通过其合成的 CCR5 蛋白质受体进入这些细胞内。

研究人员把改造后的 T 细胞注回感染者体内,每人一次性注入 100 亿个 T 细胞。这 12 名感染者被分为两组,每组 6 人,其中一组 4 周后开始停止服用抗逆转录病毒药物 12 周。在停药的 6 名感染者中,有 4 人体内的艾滋病病毒数量变少,还有 1 人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现,这名感染者体内本来就有 CCR5 突变基因。

研究负责人、宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说,这项研究表明,可以安全有效地改造艾滋病病毒感染者自身的 T 细胞,模拟针对艾滋病病毒的抵抗性,这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间,即使不服药也能将艾滋病病毒拒之门外。“这使得我们更加相信”,改造 T 细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后,也难以在其血液中检测出某病毒。

过 去几年中,基于 CCR5 突变基因的疗法日益受到医学界重视。这种疗法始于一名叫做蒂莫西·布朗的美国男子,他曾感染艾滋病病毒并同时患有白血病。但他于 2007 年在德国柏林被移植携有 CCR5 突变基因的骨髓后,其艾滋病病毒检测一直呈阴性。布朗因此成为医学界公认的艾滋病“治愈”第一人。


 

评价此内容
 我要打分

现在注册

联系我们

热点文章

  • 还没有任何项目!

最新会议

    [err:标签'新首页会议列表标签'查询数据库时出现异常。有关错误的完整说明,请到后台日志管理中查看“异常记录”]

Copyright g-medon.com All Rights Reserved 环球医学资讯      未经授权请勿转载!
网络实名:环球医学:京ICP备08004413号-2   
关于我们| 我们的服务|版权及责任声明|联系我们
互联网药品信息服务资格证书(京)-经营性-2017-0027 互联网医疗保健信息服务复核同意书 京卫计网审[2015]第0344号

京公网安备 11010102002489号