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FDA也玩标题党 “突破疗法”名不副实

来源:    时间:2016年12月08日    点击数:    5星

标题党为了追求点击量,夸大其词或断章取义是其常用的手法。而全球享有盛名的美国食品药品监督管理局(FDA)身上,最近也深陷“标题党”风波。2012年,FDA对药物研发创建了一个新的标签——“突破”。但具有讽刺意义的是,很多认定为“突破疗法”的新药并不突破。

“突破疗法”名不副实

“突破性疗法”认定源于2012年7月9日正式生效的FDA安全及创新法案(SIA),目的是加快某些新药的开发和审评,且这些药物应对现有的危急疾病和未满足医疗需求的治疗方法有明显的改善。

据官方解释,处于研发中的药物获得“突破性疗法认定”需要满足以下情况:“单独使用或与其他一种或多种药物联合使用治疗一系列威胁生命的疾病。初步临床证据表明在一个或多个重要的临床终点,这种药物可能比现有的治疗方法有实质性提高,比如在临床开发早期就观察到实质性治疗效果。”

但公众认为该标签应该带有更加重要的意义。大家认为被FDA命名为具有“突破性疗法”的药物,就代表着这是一个十分巨大的重要发现。可是FDA显然不是这个意思,每一个月就有一款实验性药物获得认定,FDA对于该称号的态度似乎随便了点。2016年4月,美国监管机构出面承认了该命名具有误导性。

“突破性疗法”成为药厂的“金字招牌”

不论哪家企业的产品一旦进入“突破性疗法”认定当中,就相当于打了一剂强心针,激励着企业的发展。通常获得认定的消息会让股价上涨,尤其对一些小公司而言,这被看作是企业未来发展良好的积极信号,甚至能推动一个公司的IPO。

许多生物制药企业都获得了突破性疗法认定。 获得认定的企业大部分都属于癌症领域,还包括丙型肝炎,特发性肺纤维变性,囊性纤维化和一系列罕见疾病领域。

从过去十年的经验看,一部分突破性疗法遇到了问题,无法完成实验结果的市场化转化。已经上市的“突破疗法”也与大家的期待有很大出入。最近,一种获得了突破性疗法认定的微生物感染治疗药物SER-109,在拿到突破性疗法认定的时候该药物处于试验中期阶段,公司在随后的几周时间内迅速筹集了一亿三千四百万美元。但在2016年夏,这个生物公司公布了糟糕的实验数据,表明SER-109在降低感染风险方面的作用与安慰剂不差上下。消息一出该公司的股价大跌70%。

这种情况并非孤例,类似的故事还有很多。

药物审核荆棘密布 突破性疗法应避免夸张宣传

一项新药的审批面对着各种不确定的风险。在早期实验中表现不俗的新候选药物,未必能在更进一步的研究中继续展现出最初的希望,很多获得“突破”认定的药物也未能例外。

因此,突破性疗法的认证只关乎希望,希望在更长远的未来成为真正的突破,鼓励美国药品审评和研究中心投入巨大努力,确保药物能够得到尽可能高效的评估。

但是,突破性疗法的宣传要避免过分夸张,夸大的宣传只会削弱本来的意义和意图,给药企创新带来巨大的压力。

 

(环球医学编辑:贾朝娟 )

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