2016年12月，发表在《N Engl J Med》的一项由法、美、德国等国科学家进行的研究考察了肾切除术后高风险肾细胞癌患者辅助舒尼替尼治疗的安全性和有效性。

背景：舒尼替尼是一种血管内皮生长因子通路抑制剂，可有效治疗转移性肾细胞癌。本研究旨在确定舒尼替尼在肾切除术后具有高肿瘤复发风险的局部肾细胞癌患者中的有效性和安全性。

方法：在这项随机、双盲、3期试验中，将615名局部高风险透明细胞肾细胞癌患者分配到舒尼替尼（50mg/d）组或安慰剂治疗组中，治疗方案为4周按计划治疗，2周不按计划治疗，共1年，或直到出现疾病复发、不可接受的毒性或同意退出。首要终点为根据双盲独立中心审查确定的无疾病生存期。次要终点包括研究者评估的无疾病生存期、总生存期和安全性。

结果：舒尼替尼组和安慰剂组的中位无疾病生存期分别为6.8年（95% CI，5.8~未达到）和5.6年（95% CI，3.8~6.6）（风险比，0.76；95% CI，0.59~0.95；P=0.03）。数据截止时，总生存期数据不成熟。舒尼替尼组比安慰剂组因不良事件而导致的剂量降低更频繁（34.3% vs 2%），剂量中断（46.4% vs 13.2%）和停药（28.1% vs 5.6%）也是如此。舒尼替尼组（3级48.4%，4级12.1%）比安慰剂组（3级15.8%，4级3.6%）的3或4级不良事件更频繁。两组严重不良事件发生率相似（舒尼替尼的21.9% vs安慰剂的17.1%）。没有因毒性作用而造成的死亡。

结论：肾切除后具有较高肿瘤复发风险的局部透明细胞肾细胞癌患者中，舒尼替尼组比安慰剂组的中位无疾病生存期显著性长，但以较高的毒性事件发生率为代价。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27718781

（选题审校：应颖秋 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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