FDA批准预防遗传性血管性水肿发作的孤儿药
遗传性血管性水肿(HAE)患者迎来福音!美国食品和药物管理局(FDA)6月22日批准了首个C1酯酶抑制剂(人)皮下注射预防青少年和成人HAE发作。皮下注射的方式经过适当练习,可使患者或护理者在家自我注射更简单。
HAE由血浆蛋白——C1酯酶抑制剂(或C1-INH)数量不足造成,影响美国约6000~10000人。HAE患者的手、脚、四肢、脸、肠道或气道会快速肿胀。肿胀发作可能是自发的,也可能由压力、手术或感染引起。
FDA生物制品评价和研究中心主任Peter Marks说,此药的批准为HAE青少年和成人患者提供了新的治疗选择。
此药从美国捐赠者的大量血浆中衍生、净化、巴氏消毒、冻干浓缩而来。此药适用于HAE发作的常规预防,而非急性HAE发作的治疗。
此药的疗效在一项中心、对照、临床试验中显示出来。研究纳入90名具有症状性HAE的受试者,年龄范围12~72岁。受试者被随机分配接受皮下注射40 IU/kg或60 IU/kg每周2次,疗效与安慰剂治疗期进行比较。在16周的治疗期中,与安慰剂治疗期相比,两个治疗组的患者均经历HAE发作次数的显著下降。
最常见的副作用包括注射部位反应、过敏反应、鼻咽炎和头晕。此药不应用于经历过危及生命的超敏反应的人,包括对C1-INH制剂或其非活性成分过敏。
此药被指定为孤儿药。
(环球医学编辑:丁好奇 )
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