早期研究表明，抑制免疫系统并被批准用于治疗慢性骨髓性白血病和其他一些肿瘤的酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼，可能有助于保护新诊断1型糖尿病人群的一些β细胞功能。美国加州大学旧金山分校的Stephen Gitelman教授在最近召开的美国糖尿病协会（ADA）2017科学会议上介绍了来自67名成年人的2年随机临床试验的初步1年发现。

Stephen Gitelman教授表示，基于以下发现，即新发1型糖尿病患者治疗6个月可改善β细胞功能，减少外源性胰岛素需求12个月，我们认为伊马替尼是一种新颖的、有希望的治疗方法。总之，伊马替尼耐受性良好。这是该类药物在1型糖尿病的随机临床试验中首次评估，并且初步结果令人鼓舞。

不过，这仍然是初步研究，Stephen Gitelman教授强调，这可能有一天成为1型糖尿病的治疗方法，但这仍然是非常早期阶段，我们需要在某些问题上进行研究，并在美国食品和药物管理局（FDA）进一步考虑之前进行更大的研究。

在该项研究中，研究人员在美国多个地区招募了67名年龄在18～45岁（平均年龄27岁）的新诊断为1型糖尿病受试者。受试者以2：1的比例被随机分配接受400 mg/天的研究药物或安慰剂治疗，为期6个月，治疗结束后再进行18个月的随访。

Gitelman教授表示，我们的最后一个受试者在大约2个星期前达到了12个月的终点，所以结果非常新。

研究受试者的初始HbA1c水平约为7.2%，适度使用外源性胰岛素。主要结局指标是4小时混合膳食葡萄糖耐量试验的前2小时的C肽曲线下面积（AUC），这是内源性胰岛素产生的测量。这是定期每月随访的测量，并在1年随访时进行评估。

在安慰剂组中，该试验确定的内源性胰岛素生成量在一年中稳定下降，但在治疗组中，曲线看起来非常不同，特别是3个月以后，1年时组间差异有统计学差异（P=0.05）。此外，治疗组使用较少的补充胰岛素，最显著的是在前6个月（治疗期间），但12个月时仍然存在组间差异。

Gitelman教授表示，这表明治疗或增强β细胞功能，产生更多的胰岛素，和/或改善身体对胰岛素的反应（胰岛素敏感性）。

在整个研究期间，两组HbA1c水平均得到良好控制。

接受研究药物的患者与治疗相关的轻度至中度不良事件数量较多，包括细胞计数变化和肝功能变化，需要剂量调整并平稳解决。一些患者还具有胃肠道副作用（恶心和偶尔的腹泻和呕吐），并且通常能自发地解决。

Gitelman教授及其同事计划继续研究2年，并考察年龄和剂量对治疗反应的影响。他们计划调查“未来12个月会发生什么事情；积极的影响是持续还是衰退？

英文链接：http://www.medscape.com/viewarticle/882089#vp_1

（环球医学编辑：常 路 ）

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