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FDA批准近20年来首个镰状细胞病新药

来源:环球医学编写    时间:2017年07月10日    点击数:    5星

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准L-谷氨酰胺口服粉剂缓解≥5岁镰状细胞病患者的严重并发症。这是近20年来该罕见病获批的首个药物。

在一项随机试验中考察此药的安全性和有效性。在被纳入试验前12个月内,年龄5~58岁的患者已经经历≥2次镰状细胞病疼痛危象。研究者将患者随机分配到接受L-谷氨酰胺组或安慰剂组。在48周内评估治疗。

接受L-谷氨酰胺的患者比接受安慰剂的患者因疼痛危象去医院接受肠外麻醉剂或酮咯酸治疗的平均次数更少(中位3 vs中位4)、镰状细胞病疼痛住院更少(中位2 vs中位3)且住院天数更少(中位6.5天vs中位11天)。

被给予L-谷氨酰胺的患者也比被给予安慰剂的患者经历更少的急性胸痛综合征发作——威胁生命的镰状细胞病并发症(8.6% vs 23.1%)。

常见不良事件包括便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、肢体疼痛、背痛和胸痛。

L-谷氨酰胺收到了镰状细胞病孤儿药资格认定。FDA孤儿药发展办公室(OOPD)打算激励罕见病药物的开发。

据美国国立卫生研究院(NIH)统计,美国约10万人患镰状细胞病。此病主要影响非裔美国人、拉丁人和其他少数民族。美国镰状细胞病患者的平均预期寿命为40~60岁。

 


(环球医学编辑:丁好奇 )

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