血液恶性肿瘤治疗曙光 新药获FDA全票推荐批准
血液恶性肿瘤领域迎来曙光!7月12日,首个基于嵌合抗原受体(CAR)T细胞的产品接受审议,美国食品和药物管理局(FDA)专家组一致推荐批准。全部10名小组成员在FDA肿瘤药物咨询委员会会议上投赞成票,无人弃权,也无人反对推荐批准。
此药之前叫CTL019。
投票后评论中,小组成员强调了此药“清晰的”有效性,而且复发性/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)急需新的治疗。小组成员Alan Rein博士(美国国家癌症研究所,NCI)强调这是“非凡的临床成功”。不过他也说,关于长期安全性仍有很多未解答的问题,他很高兴看到讨论的随访期为15年。
此药为每位患者单独制造。
从患者采血,之后分离自体T细胞,进行基因工程处理。过程包含嵌入靶向CD19(在B细胞和源自B细胞的肿瘤上表达的抗原)的CAR。这些CAR T细胞然后输给已经接受化疗的患者。在体内,药物导向B细胞白血病细胞,并破坏它们。
几个类似产品正处于开发的最后阶段。
有效性数据
主要的有效性和安全性数据来自II期研究CCTL019B2202(B2202),始于2015年4月,2016年11月有效性分析数据截止。
主要研究者Stephan Grubb博士(费城儿童医院)说,这是CAR T细胞治疗的首个全球研究,更重要的是,这是首次有这个产品的全球供应链。
B2202研究纳入88名患者(中位年龄,12岁;范围,3~27岁)。这些患者已经接受了中位3次的既往治疗,超过一半的人既往进行了干细胞移植。
不过,16名患者未接受此产品:7人因定制药物失败,6人因死亡,3人因不良事件。
主要有效性分析基于63名接受此药单次静脉输注的患者。药物在美国设施中制造。
结果显示,总缓解率为82.5%(63名患者中52人)。
52名应答者中,40人(63%)在输注后最初3个月内完全应答,12人(19%)完全缓解但血细胞计数未完全恢复。
FDA将这些结果描述为“临床上有意义的缓解”。
安全性数据
FDA指出,安全性分析人群由68名患者组成。
FDA指出,主要严重不良事件包括威胁生命的细胞因子释放综合征(CRS)和噬血细胞综合征,以及伴随CRS发生的神经事件、凝血,和威胁生命的感染。
这些不良反应可能很严重,甚至威胁生命,不过参与CAR T细胞临床试验的医生说它们“可以控制”。
理论上的长期毒性担心
FDA指出,可能的长期安全性问题包括可能生成可复制逆病毒,以及造成新的恶性肿瘤的插入诱变的可能(基因毒性)。
FDA表示,此药需要15年随访以监测随后的恶性转化。
(环球医学编辑:丁好奇 )
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