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FDA批准AML新靶向治疗药物

来源:环球医学编译    时间:2017年08月02日    点击数:    5星

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准enasidenib用于治疗具有特异基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成年患者。该药物被批准用于伴随诊断,即RealTime IDH2 Assay,其用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。

FDA药品审评和研究中心肿瘤卓越中心主任、血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示,enasidenib是一种靶向治疗,满足了具有IDH2突变的复发性或难治性AML患者未满足需求。enasidenib的使用与一些患者完全缓解有关,减少了对红细胞和血小板输注的需求。

enasidenib是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。如果使用RealTime IDH2 Assay在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,则患者或符合enasidenib治疗的资格。

在199例复发性或难治性AML患者(经RealTime IDH2 Assay检测发现具有IDH2突变)的单臂试验中进行了enasidenib的有效性研究。该研究测量了治疗后没有疾病证据和完全恢复血液计数(完全缓解或CR)的患者百分比,以及治疗后没有疾病证据和部分恢复血液计数(完全缓解联合部分血液学恢复或CRh)的患者百分比。至少6个月的治疗后,19%的患者出现中位数为8.2个月的CR,4%的患者出现中位数为9.6个月的CRh。在研究开始时,由于AML需要血液或血小板输注的157例患者中,34%的患者在enasidenib治疗后不再需要输血。

enasidenib的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。怀孕或哺乳期妇女不应服用enasidenib,因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。

enasidenib的处方信息包括一个黑框警告,称分化综合征的不良反应可能发生,如果不治疗可能会致命。分化综合征的症状和体征可能包括发烧、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症(放射性肺部浸润)、胸膜或心包积液、体重迅速增加、肿胀(外周性水肿)或肝肾或多器官功能障碍。首先怀疑症状,医生应该应用皮质类固醇给予治疗,并密切监测病人直到症状消失。

英文链接:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569421.htm

(环球医学编辑:常 路 )

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