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开创历史!FDA批准首个基因疗法治疗ALL

来源:环球医学编译    时间:2017年08月31日    点击数:    5星

日前,美国食品和药物管理局(FDA)进行了一项历史性的行动,使美国首个基因治疗方法获批,从而开拓了新的治疗癌症及其他严重和危及生命疾病的方法。

FDA批准tisagenlecleucel用于急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和年轻成年患者。

FDA专员Scott Gottlieb表示,基因和细胞疗法等新技术有改变医学的潜力,并在治疗和治愈许多难治性疾病方面创造一个转折点。

Tisagenlecleucel,一种基于细胞的基因治疗,在美国被批准用于治疗年龄高达25岁的B细胞前体ALL(难治性或二次或以上复发)患者。

Tisagenlecleucel是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量的tisagenlecleucel是使用个体患者自己的T细胞(称为淋巴细胞的一种白细胞)产生的定制治疗。患者的T细胞被收集并送到制造中心,在那里进行遗传修饰以包括含有特异性蛋白质(嵌合抗原受体或CAR)的新基因,其指导T细胞靶向并杀死表面上具有特异性抗原(CD19)的白血病细胞。一旦细胞被修饰,它们被注入到患者体内以杀死癌细胞。

ALL可以是T-细胞或B细胞来源,B细胞是最常见的。Tisagenlecleucel被批准用于患有B细胞ALL的儿童和年轻成人患者,适用于在初始治疗后癌症未响应或已经复发的患者,估计有15~20%的患者发生。

Tisagenlecleucel的安全性和有效性在一项针对63例复发性或难治性B细胞前体ALL儿童和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83%。

Tisagenlecleucel治疗也有潜在的严重副作用。它携带细胞因子释放综合征(CRS)的黑框警告。CRS和神经系统事件都可能危及生命。Tisagenlecleucel的其他严重副作用包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧。大多数症状出现在输注tisagenlecleucel后1~22天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上,而tisagenlecleucel也会破坏产生抗体的正常B细胞,长时间感染的风险可能会增加。

日前,FDA也扩大了托珠单抗的批准,用于治疗2岁以上CAR T细胞诱导的严重或危及生命的CRS患者。

由于CRS和神经系统事件的风险,tisagenlecleucel正在获得风险评估和减轻策略(REMS)的批准,其中包括确保安全使用要素(ETASU)。FDA要求医院及其相关诊所分发tisagenlecleucel得到特别认证。作为该认证的一部分,参与处方、调剂或管理tisagenlecleucel的工作人员需要接受培训,以识别和管理CRS和神经系统事件。另外,认证的医疗机构必须制定协议,以确保在证实托珠单抗可用于立即给药后才能给患者提供tisagenlecleucel。REMS方案规定,患者应被告知输注后CRS以及神经系统毒性的体征和症状,以及如果在接受tisagenlecleucel治疗后进展为发热或其他不良反应时应及时返回治疗地点的重要性。

英文链接:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm


(环球医学编辑:常 路 )

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