好消息!基因免疫治疗有望逆转多发性硬化症
美国佛罗里达大学的研究人员发现,使用新型基因治疗技术抑制诱发疾病的免疫应答,能抑制或逆转小鼠模型中的多发性硬化症。相关报告9月21日发表在《Molecular Therapy》。
通过结合脑蛋白基因的转移与器官移植受体中使用的药物,研究人员基本上治愈了多发性硬化症小鼠,导致疾病接近完全缓解。研究人员表示,他们的研究结果对于治疗多发性硬化症和其他自身免疫性疾病具有重大意义。
多发性硬化症在全世界影响约230万人,是年轻人中最常见的神经系统疾病。当免疫系统攻击周围神经纤维的髓鞘时,这种不治之症就会开始发作,导致肌肉无力、视力、言语和肌肉协调问题。
研究人员使用一种称为腺相关病毒或AAV的无害病毒,将编码一种常见免疫靶点(称为髓鞘少突胶质细胞糖蛋白或MOG的髓鞘蛋白)的基因转移到小鼠模型的肝脏中。蛋白质导致所谓的调节性T细胞的产生,其抑制“流氓”免疫系统细胞(攻击多发性硬化症的神经细胞保护层)。这种方法的有效性是基于将基因治疗靶向肝脏,从而促进免疫耐受。
美国佛罗里达大学医学院儿科和神经科副教授Brad E. Hoffman表示,使用临床测试的基因治疗平台,我们能够诱导特异的调节性T细胞,其靶向引起多发性硬化症的自身反应性细胞。
研究人员发现,基因治疗诱导的蛋白MOG可以有效地预防和逆转多发性硬化症,其结果已通过多次独立实验验证。
Hoffman表示,7个月后,与14天后有神经系统问题的对照组相比,用基因治疗的小鼠模型无疾病迹象。
研究人员发现,当基因治疗与使用雷帕霉素(一种用于涂覆心脏支架和预防器官移植排斥的药物)的免疫治疗相结合时,其有效性进一步提高。Hoffman表示,选择这种药物是因为它有助于调节性T细胞增殖而阻断不良效应T细胞。
在给予雷帕霉素和基因治疗的两组中,分别有71%和80%在后肢瘫痪或接近四肢瘫痪后达到接近完全缓解。Hoffman表示,这表明组合在阻止快速进展瘫痪方面有多么强大和有效。
虽然研究人员已经确定基因治疗能够刺激肝脏中的调节性T细胞,但Hoffman表示,关于该方法工作原理的详细机制知之甚少。不过他非常乐观地认为,该基因免疫治疗有可能成为患有多发性硬化症和其他自身免疫性疾病人群的有效治疗方法。如果基因免疫治疗可以提供长期的疾病缓解,患者将长期改善生活质量,这是一个非常有希望的结果。
英文链接:https://www.sciencedaily.com/releases/2017/09/170921161240.htm
(环球医学编辑:常 路 )
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