FDA批准首个NHL特定类型的疗法
美国食品和药物管理局(FDA)日前批准基于细胞的基因疗法axicabtagene ciloleucel治疗至少两类其他治疗后无应答或复发的大B细胞淋巴瘤特定类型的成人患者。此疗法为嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,是FDA批准的第二个基因疗法和第一个非霍奇金淋巴瘤(NHL)特定类型的疗法。
FDA委员会的Scott Gottlieb说,这是严重疾病治疗全新科学范例发展的另一里程碑。在短短几十年里,基因治疗已经从充满前景的概念成为致命和很大程度无法治愈的癌症形式的实际解决方案。此次批准表明这一有希望的药物新领域的持续势头,我们决心支持和帮助加快这些产品的发展。我们将很快发布一项综合政策,阐述我们计划如何支持基于细胞的再生医学的发展。政策也会阐明我们将如何对使用CAR-T细胞和其他基因疗法的突破性产品应用我们的加快项目。我们坚持支持利用这些新科学平台的安全有效治疗的高效发展。
弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人NHL最常见的形式。美国每年约72000例NHL新确诊病例,DLBCL约占其中1/3。axicabtagene ciloleucel获批用于至少两类其他治疗失败后的大B细胞淋巴瘤成人患者,包括DLBCL、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。其不用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。
Axicabtagene ciloleucel给药为个体化治疗,使用患者自身的免疫系统来帮助对抗淋巴瘤。收集患者的T细胞(白细胞的一种)并转基因,使其包括一种靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因。一旦细胞改造完毕,就输入患者体内。
Axicabtagene ciloleucel的安全性和疗效经一项多中心临床试验确定。试验纳入超过100名难治或复发大B细胞淋巴瘤成人。axicabtagene ciloleucel治疗后的完全缓解率为51%。
Axicabtagene ciloleucel治疗有可能造成严重的副作用。其具有细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性的黑框警告。CRS和神经毒性都可能致命或危及生命。其他副作用包括严重感染、血细胞计数低和免疫系统虚弱。副作用通常在axicabtagene ciloleucel治疗首周~两周内出现,但有些副作用可能在之后出现。
由于CRS和神经毒性,axicabtagene ciloleucel正在进行风险评估和缓和策略(REMS)批准,包括确保安全使用的要素(ETASU)。FDA要求分配axicabtagene ciloleucel的医院和其相关诊所经过特别认证。作为认证的一部分,开处方、发药或管理axicabtagene ciloleucel的员工需要经过培训,以识别和处理CRS和神经系统毒性。患者也必须被告知可能的严重作用,以及如果出现副作用,应迅速回到治疗地点的重要性。
FDA授予axicabtagene ciloleucel优先审查和突破性疗法认定。其也收到孤儿药认定。
(环球医学编辑:丁好奇 )
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