2017年11月，发表在《Health Technol Assess》上的一项系统评价，对类风湿关节炎（RA）靶点治疗（TTT）策略的临床有效性以及成本效果进行了考察。

背景：对于RA患者的治疗，TTT是一个宽泛的概念。其包括设定一个治疗靶点，通常是缓解或降低疾病活动程度（LDA）。其常常联合频繁的患者评估和强化及快速调整药物治疗，有时基于一个正式的方案。

目的：调查TTT同常规治疗相比的临床有效性和成本效果。

数据来源：数据库包括EMBASE和MEDLINE，检索时间为2008年至2016年8月。

评价方法：临床有效性的系统评价被开展。根据所做的比较对研究进行分组：（1）TTT同常规治疗比较，（2）不同靶点和（3）不同治疗方案。试验被分成早期或已证实的疾病人群。因研究异质性未进行荟萃分析。对前两组进行定性描述，第三组未进行。同时还开展了成本效果的系统评价。由于临床有效性评估中确定的研究异质性，没有建立模型。相反，从这些研究相关论文的得出了TTT成本效果的结论。

结果：16项临床有效性研究被纳入。其治疗靶点依据、治疗方案（其中一个存在）和患者就诊频率有所不同。数个结局，发现了混合的结果或TTT与传统治疗间无差异的证据。在早期疾病中，两项研究发现TTT具有有利的缓解率，尽管一项研究的结果没有统计学意义。在已证实的疾病中，两项研究显示TTT可能对6个月时LDA有益，尽管在一项研究中结果没有统计学意义。TICORA（RA的TIghtCOntrol）试验发现TTT在混合人群中具有较低的缓解率的证据。两项研究报道了成本效果：一项是TTT强于常规治疗；另一项逐步联合治疗具有成本效果。16项包括临床疗效评价的研究中，5项没有得出成本效果结论，1项低风险患者病例研究未得出结论。在其余10项研究中和1项高风险患者研究中，推测具有成本效果。在大多数病例中，TTT可能具有成本效果，除非早期疾病最初使用生物治疗。对于已证实的疾病没有得出结论。

结论：在早期RA和混合早期和已证实RA人群的研究中，证据表明TTT能改善缓解率。在已证实的疾病中，TTT可能改善LDA率。目前还不清楚哪些TTT元素（靶点、治疗方案或增加的患者就诊频率）导致了这些结局。未来对比TTT和常规治疗和/或不同TTT靶点的试验应该使用与现有文献相媲美的结局。以一致的方式定义的缓解，应该成为未来研究的目标。

英文链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29206093

（选题审校：张琪 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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