2018年1月，发表在《Am J Hematol》的一项研究由日本和美国科学家进行的回顾性队列研究,，考察了异体干细胞移植的高危ALL成人中，CY/TBI中添加中等剂量VP16的预后改善情况。

背景：采用常规环磷酰胺与全身照射（CY/TBI）方案的异体造血干细胞移植（HSCT）是急性淋巴性白血病（ALL）成人的必要治疗策略。CY/TBI方案中加入中等剂量依托泊苷（VP16，30～40 mg/kg）可以强化治疗，降低复发；然而，VP16/CY/TBI方案与CY/TBI方案的预后差异尚未得到完全分析。

方法：2000年1月1日至2014年12月31日，研究者使用日本移植注册数据库，开展一项回顾性队列研究，在接受移植且完全缓解（CR）的ALL 成人患者中，比较了VP16/CY/TBI方案（VP16，总30～40 mg/kg，N=376）与CY/TBI方案（N=1178）的预后。

结果：分析显示，与CY/TBI相比，VP16/CY/TBI显著降低了复发率（风险比[HR]，0.75；95%置信区间[CI]，0.56～1.00；P =0.05），无白血病生存得到相应的改善（风险比[HR]，0.76；95%CI，0.62～0.93；P=0.01），尤其是对于在CR1实施移植的晚期风险患者中（阳性微小残留病，存在低危细胞遗传学，或白细胞计数开始升高）（HR，0.75；95%CI，0.56～1.00；P=0.05）或在CR2之后实施移植的患者中（HR，0.58；95%CI，0.39～0.88；P=0.01）。 额外添加VP16不会增加移植后并发症或非复发死亡率（HR，0.88；95%CI，0.65～1.18；P=0.38）。

结论：这是首次关于CY/TBI中加入中等剂量VP16有效治疗高危ALL的研究。需要大型前瞻性研究，来建立含有VP16的新型非清髓性调控方案。

（选题审校：谈志远 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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