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肿瘤

地西他滨:高风险CMML患者的福音

来源:环球医学编译    时间:2018年05月09日    点击数:    5星

2018年2月,意大利和美国科学家在《Leukemia》发表了地西他滨在高风险慢性粒单核细胞白血病(CMML)中的2期多中心试验。

背景:CMML是一种复杂的克隆性血液病,分为脊髓发育不良性(MDS)/骨髓增生性肿瘤。该病预后较差,缺乏有效治疗手段。去甲基化药物地西他宾已经表现出对MDS和老年急性髓系白血病的活性,但是鲜有其专门针对CMML有效性的数据。

方法和结果:在这项前瞻性2期意大利研究中,CMML患者第1~5天接受静脉地西他宾20mg/m2/天的治疗,治疗周期为28天。4和6个周期后评估应答;第6周期末应答的患者继续地西他宾治疗。研究纳入了43例患者;根据4个CMML特异性评分系统,>50%为高风险。意愿治疗人群中(42例),6个周期后的总体应答率为47.6%,其中7例完全应答(16.6%),8例骨髓应答(19%),1例部分应答(2.4%),4例血液学改善(9.5%)。中位随访51.5个月后(范围:44.4~57.2),中位总生存期为17个月,应答者比非应答者具有显著更长的生存期(P=0.02)。分别有28.6%、50%和48%的患者发生3/4级贫血、中性粒细胞减少和血小板减少症。

结论:对于高风险CMML患者,地西他宾是一种有效且耐受良好的治疗选择。

英文链接:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28607470

(选题审校:谈志远 编辑:吴星)

(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)

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