2018年5月，发表在《Blood》的一项由美国和丹麦学者进行的研究，考察了慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者对依鲁替尼应答的深度和持久性。

背景：在一项2期研究中，评估了依鲁替尼（420mg）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的安全性和有效性。

方法：51名患者具有TP53异位（TP53队列），纳入了35名≥65岁的患者（老年队列）。两队列都纳入了未经治（TN）和复发/难治（RR）的CLL患者。

结果：中位随访4.8年期间，49/86人（57.0%）继续研究。20名患者（23.3%）因疾病进展而停止治疗，5名（5.8%）因不良事件停止治疗。18名患者（20.9%）发生房颤，发生率为6.4/100患者年。未发生严重出血事件。TP53队列和老年队列6个月时的总应答率（研究的首要终点）分别为95.8%（95%置信区间[CI]，85.7~99.5）和93.9%（95%CI，79.8~99.3）。

应答深度随着时间改善，最佳应答时，TP53队列的14/48名患者（29.2%）实现完全应答，老年队列为9/33人（27.3%）。4年时，外周血中位微小残留病（MRD）为3.8x10-2，5名患者（10.2%）MRD阴性（＜10-4）缓解。TP53队列中，TN-CLL的估计5年PFS率为74.4%，RR-CLL为19.4%，总生存率（OS）分别为85.3%和53.7%。老年队列中，RR-CLL的估计5年PFS和OS分别为64.8%和71.6%，TN-CLL中无事件发生。

结论：长期依鲁替尼给药对于多数患者的耐受性良好，可提供持久疾病控制。该试验注册在www.clinicaltrials.gov，注册号为NCT01500733。

（选题审校：谈志远 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：本研究对于CLL患者使用新药依鲁替尼提供了证据）