吉西他滨+顺铂（GC）是晚期胆管癌（BTC）的标准治疗，但是，该方案可造成恶心、呕吐、厌食，需要水化。有报道显示，吉西他滨+S-1（GS）等于或优于GC的有效性，并具有可接受的毒性特征。2019年9月，发表在《Ann Oncol.》的一项3期随机试验亦证实，GS可考虑作为一种新的、方便的晚期/复发BTC患者的标准治疗选择。

目的：研究人员旨在晚期/复发BTC患者中，证实GS对GC在总生存期（OS）上的非劣效性。

患者和方法：研究人员在日本的33家机构进行了一项3期随机试验。入组标准为：未经化疗，复发或不可切除BTC，东部肿瘤协作组体能状态评分为0～1，器官功能充分。计算的样本量为350，单侧a值为5%，效力为80%，非劣效性边缘风险比（HR）为1.155。首要终点指标为OS，次要终点指标包括无进展生存期（PFS）、应答率（RR）、不良事件（AEs）、临床显著AEs（定义为≥2级疲劳、厌食、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、腹泻）。

结果：2013年5月～2016年3月，纳入了354名患者。GS非劣效于 GC（中位OS，GC vs GS：13.4 vs 15.1个月，HR，0.945；90% CI，0.78～1.15；非劣效性P=0.046）。GC和GS的中位PFS分别为5.8和6.8个月（HR，0.86；0.70～1.07），RR分别为32.4%和29.8%。两治疗组的耐受性都良好。GC和GS组分别有35.1%和29.9%的患者发生临床显著AEs。

结论：不需要水化的GS可考虑作为一种新的、方便的晚期/复发BTC患者的标准治疗选择。

（选题审校：黄振城 编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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