晚期霍奇金淋巴瘤患者:最具成本效果的一线治疗是…
2020年2月,加拿大学者发表在《Lancet Haematol》的一项模型研究,考察了晚期霍奇金淋巴瘤患者一线治疗选择的成本效果。
背景:对于晚期霍奇金淋巴瘤的初始治疗,现有多种策略,但是在成本效果上的最佳策略是未知的。本研究旨在比较符合移植标准的新确诊为晚期霍奇金淋巴瘤患者中,5种现代治疗选择的质量调整有效性和成本。
方法:使用20年的时间范围,开发了一种马尔科夫决策分析模型。基于临床经验和专家观点选择了5种最常用的治疗方法:(1)6个周期的多柔比星、博来霉素、长春碱、达卡巴嗪(ABVD),纳入了HD2000试验等的数据;(2)6个周期的博来霉素、依托泊苷、多柔比星、环磷酰胺、长春新碱、原卡巴嗪和泼尼松(BEACOPP,数据来自于HD15试验或HD18试验中的PET适应性方案,对于PET阳性的患者2个初始周期的BEACOPP之后4个额外周期,对于PET阴性患者,之后是2个或4个额外周期的BEACOPP);(3)PET适应性升级(RATHL试验,2个周期的标准ABVD化疗后,PET阴性患者额外4个周期的ABVD或AVD,阳性患者4个周期的BEACOPP);(4)6个周期的布仑妥昔单抗、多柔比星、长春碱、达卡巴嗪(A-AVD)或ABVD,数据来自于Echelon-1试验;(5)PET适应性降阶梯(AHL2011试验,2个周期的BEACOPP后进行PET2扫描;PET阳性患者接受2个额外的BEACOPP周期,阴性患者接受2周期的ABVD;PET4时,阴性患者进一步完成2个ABVD或BEACOPP周期,取决于PET2后患者接受的方案是什么,PET阳性患者接受挽救治疗)。值得注意的是,这些策略中,所有BEACOPP的使用都是BEACOPP升阶梯的。这些研究中,随机组由2000年4月~2016年1月入组的4255名患者组成。除了对发表的研究进行系统评价外,还从纳入的试验中推导基线概率估计和效用。考虑了加拿大公共卫生付费者的视角(1加元=0.74美元),并调整了2018年的通货膨胀。所有成本和获益都每年折扣1.5%,这是由于当前的生命年比将来的潜在生命年更有价值。
结果:概率分析(10000个模拟)表明,对于50000加元的支付意愿阈值,基于AHL2011的PET适应性降阶梯策略在87%的时间是更具成本效果的。与其他治疗方案相比,该策略具有最高数量的生命年(14.6年;95% CI,13.7~15.1)和质量调整生命年(13.2年;10.2~14.4),以及最低的直接成本(53129美元;31914~94446)。敏感性分析表明,模型对于关键变量是稳定的,包括治疗相关死亡的概率、复发、二次恶性肿瘤的频率、二次恶性肿瘤的死亡、BEACOPP后不孕的可能性。
结论:结果表明,当考虑成本、有效性和短期及长期毒性时,新确诊为晚期霍奇金淋巴瘤患者首选的治疗策略为以BEACOPP开始治疗,然后PET适应性降阶梯方案,降阶梯至ABVD是合适的。虽然本结果不能让医生给所有患者都提供绝对最佳的治疗方法,但有助于患者和治疗医生之间进行共同决策。
(选题审校:谈志远 编辑:丁好奇)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
(专家点评:某种方案是医保,某种方案不是医保;单个药合适,组合不合理;国外有没有这样的研究;按病种付费,没考虑好不好。)
参考资料:
Lancet Haematol. 2020 Feb;7(2):e146-e156
Cost-effectiveness of First-Line Treatment Options for Patients With Advanced-Stage Hodgkin Lymphoma: A Modelling Study
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31948928
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