1月22日消息 - 近日，欧洲药监局已将英国Oxford BioMedica制药公司1B型Usher综合症（又称遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）基因治疗药物UshStat指定为罕见病治疗药。

    UshStat可通过LentiVector基因导入技术向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。

    Oxford BioMedica公司负责人约翰·道森表示：“这则消息振奋人心，其对本公司依托LentiVector给药技术并针对进行性眼疾的治疗开发创新药有重要意义，给UshStat后续临床试验的开展打下了良好基础。”

    Oxford BioMedica公司表示，其将同赛诺菲-安万特公司合作于2011年开展UshStat临床试验。

    Usher综合征是以先天性感音神经性聋、渐进性视网膜色素变性而致视野缩小和视力障碍为主要表现的一种常染色体隐性遗传性疾病，具有遗传异质性。