7月12日消息 - 应该将用于先天性肾上腺增生症患者的产前治疗视作一项试验性治疗方案，且还应努力完善该方案，以使其通过机构审查委员会的批准。

    该论点是即将发布的治疗先天性肾上腺增生症(CAH)的临床实践指南的重要建议之一，该指南预计将于2010年9月发表于《临床内分泌与代谢杂志》(the Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism)。

    Phyllis W. Speiser博士(他在负责汇编指南的12人工作组中担任主席一职)在内分泌学会年会上发言说：“在CAH领域开展的随机对照试验数量并不多，基于临床证据、专家意见和某些价值与道德观念，我们……建议仍应将产前治疗视作一种试验性治疗方案，所以我们不会再推荐具体治疗方案。此外，我们建议，应努力推动产前治疗这一方案获得机构审查委员会的批准。这一进程应该在那些有能力收集足量患者临床转归数据的医学中心完成，这样就可以更精确地界定该治疗方案的风险与益处。”

    在超过1年的汇编时间中，该指南已经先后得到了内分泌学会及其他几个医学专业学会的公开认可。

    纽约市北岸-长岛犹太裔医疗系统小儿内分泌科主任Speiser博士说，临床医生在着手应用产前治疗前应该先考虑该疗法的短期和长期安全性，因为多达7/8的胎儿都不会从产前地塞米松治疗中获得任何好处。她说，内科医生还应考虑用药对服药母亲们的安全性。

    “那么，随之产生的问题便是，对接受治疗的胎儿而言，该治疗带来的确切益处是什么呢？首要益处自然是，该治疗可用于预防存在CAH疾病的女性出现生殖器男性化，其次，该治疗也可以用于规避性别模糊造成不良性心理后果这一长期问题。”

    尽管避免进行外科手术是实施产前地塞米松治疗的首要目标，但目前仍不清楚该药的确切效应机制。当接受治疗时，CAH患者肾上腺所分泌的雄性激素会减少，Speiser博士指出：“随后我们便得以预防或改善CAH受累女性患者的外生殖器男性化症状。”

    在应用糖皮质激素产前治疗的动物模型中，研究者观察到了低胎盘重量和低出生体重，以及中枢神经系统结构与功能受损，其中包括头围减小和脑髓鞘数量减少。其他问题还包括腭裂、肾脏结构改变、肾上腺增生、肝脏肿大和糖耐量受损。

    Speiser博士还报告说，产前接受糖皮质激素治疗(针对接受该治疗患者所进行的最大规模研究)的女性无CAH疾病的后代发生唇腭裂的风险增高(比值比为1.7)，此外有CAH发病风险的后代如果接受产前地塞米松治疗则会出现低出生体重(大约0.5kg)，Speiser博士说：“这一数值等同于母亲吸烟所引起的胎儿体重减轻”。

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