7月23日消息 - 假肥大性肌营养不良（DMD）为一种进展性的退行性肌肉病变，目前无治愈方法。大剂量糖皮质激素（GC）作为主要方法可以缓解疾病进程、延长患儿活动时间和生存期。但GC可导致生长迟缓、体重增加、骨质疏松等问题，生长激素（GH）可能对DMD患者有潜在益处。

    美国俄亥俄州辛辛那提儿童医院医疗中心拉特（Rutter）进行的研究纳入29例每日接受GC治疗的DMD男性患儿[（12.2±2.9）岁]，患儿由于严重生长迟缓而接受GH治疗。观察结果包括发育速度、身高标准差（SD）、体重、体质指数（BMI）、神经肌肉和心肺功能以及不良反应。

    结果为，患儿应用GC（5.5±2.2）年，接受GH治疗4～32个月（平均12个月）。接受GH前，患儿的身高Z评分为-3.1±0.2，身高生长速度为（1.1±0.3） cm/y。在接受GH治疗1年期间，身高Z评分稳定于-3.0±0.2(P=0.2)，身高生长速度增至（5.6±0.7）cm/y（P＜0.0001）。在接受GH治疗1年后，体重增加速度有降低趋势[自（2.8±0.7） kg/y降至（0.6±1.1） kg/y，P=0.3]，体重Z评分自-0.6±0.3降至-1.2±0.4（P＜0.0004），BMI Z评分自1.3±0.2改善至0.8±0.2（P＜0.0001）。

    GH对神经肌肉和心肺功能未产生不利影响，治疗1年时有3例出现不良反应，1例胰岛素抵抗加重/糖耐量减低，2例进展为脊柱侧凸。

    研究证实，对于GC诱导生长迟缓的DMD患儿，GH治疗1年可改善其生长状况，患儿体重增加速度略降低，BMI获得改善。GH治疗相对较安全，对神经肌肉和心肺功能无不利影响。其长期安全性和疗效尚待进一步研究。

    ■ 研究者说

    该研究未显示GH治疗可改善神经肌肉功能，由于本研究未设对照组，所以并不能对此方面进行完全性评估。但至少GH治疗期间患儿病情无明显恶化。

    本研究有其局限性，为回顾性的短期研究，且患者间疾病严重度变异很大。我们正对未接受治疗时的历史性对照做进一步分析以期获得安全性数据。既往对于DMD患儿的管理为反应性的，目前研究人员正尝试采取更加主动的策略。