近日，发表在核酸治疗学杂志的一项新研究揭示了一种新的给药方法，该方法通过对非人类灵长目动物肝脏的进行测试以提高siRNA药物的有效性。

在文章“一种靶向、可逆、屏蔽的内吞体裂解聚合物的联合注射显著提高体了内的胆固醇共轭小分子干扰RNA的疗效”（http://online.liebertpub.com/doi/full/10.1089/nat.2012.0389）中，麦迪逊公司（WI）的黄和他的同事提出了一种新的战略，以克服传输高水准的基因敲除siRNA药物到肝细胞的困难。虽然肝脏优先吸收共轭胆固醇的siRNA药物，但药物被封装在称为核内体的膜结合小球内，并不能达到细胞的DNA来发挥其基因沉默效应。研究人员将聚合物与肝靶向药物共同注入体内，使其一到达肝细胞内，就会裂开内涵体而释放出siRNA药物。

“siRNA的前景像以往的一样强烈，甚至更进一步，其将在正确的时间运送这些分子到正确的地方”，SomaLogic公司博尔德子公司的执行编辑Fintan Steele博士说，“黄和他的同事们的工作是实现这一承诺的又一重要步骤。”