囊性纤维化的长期并发症包括骨质疏松和脆性骨折，但很少有资料显示有效的治疗策略，尤其在年轻患者中。我们调查了儿童、青少年和年轻囊性纤维化患者中有关低骨密度的治疗。意大利学者的一项研究显示，阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度。相关研究近期发表于《the Lancet》杂志。

该多中心随机对照研究分两期。先从意大利10所囊性纤维化治疗中心纳入5-30岁的囊性纤维化且低骨密度患者。一期试验为12个月的开放式研究，观察摄取足够钙和骨化二醇的效果。第二期研究为12个月双盲随机安慰剂对照平行组研究，让一期研究中骨密度增加不足5%的患者口服阿仑膦酸钠的安全性和有效性。患者被随机分配到口服阿仑膦酸钠组和安慰剂组，研究过程为双盲。我们使用双能X线在基线和治疗6个月的时候观察骨密度，校正体重，评估腰椎骨密度。我们每3-6个月评估骨转换指标及其他实验室参数。主要研究终点是在意向性治疗人群中，腰椎骨密度的平均增加值。

结果显示，我们共筛查540例并纳入其中171例患者（平均年龄为13.8岁，范围为5-30岁）。在观察期间，43例患者（25%）摄取钙和骨化二醇增加骨密度5%以上。剩余的128例患者进入随机分组实验。阿仑膦酸钠组患者骨密度增加16.3%（N=65）而安慰剂组患者骨密度增加仅为3.1%（N=63，P=0.001）。57例年轻患者中19例（33.3%）接受阿仑膦酸钠治疗者达到年龄正常骨密度Z评分。在观察期间，5例患者发生中度高钙尿症，均在短期中断骨化二醇治疗后好转。在随机研究期间，1例服用阿仑膦酸钠的患者发生低热而安慰剂组患者没有发生。治疗组与安慰剂组在其他不良反应方面亦无显著差异。

链接：http://www.thelancet.com/journals/lanres/article/PIIS2213-2600(13)70064-X/abstract#