急性白血病是一种严重的血液疾病。

日前，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）已批准revumenib用于治疗伴有KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病成人患者和1岁或以上儿童患者。

此次批准使这款口服小分子menin抑制剂成为首个具有该适应证的药物。它可阻断menin与突变的KMT2A融合蛋白的结合，从而抑制导致该疾病的进程。

虽然KMT2A重排引起的白血病相对不常见，但它是婴儿急性白血病的主要驱动因素。

此次批准基于一项开放标签AUGMENT-101试验的单臂研究，该研究纳入了104名具有该突变的成人患者和儿童患者。儿童患者的年龄至少为30天。

完全缓解（complete remission，CR）加部分血液学恢复的完全缓解的比例为21.2%（22例患者），中位持续时间为6.4个月。达到缓解的中位时间为1.9个月。

83例患者基线时需接受血细胞和/或血小板输注；12例（14%）患者在此后56天内无需接受输注。基线时无需输注的21例患者中，10例（48%）在同期内也无需接受输注。

20%或更多患者发生的最常见不良反应包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、全段甲状旁腺激素升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、血钾降低、食欲减退、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。

推荐剂量因患者体重和是否合用强效CYP3A4抑制剂而异。由于预计商业化供应会延迟，体重<40kg的患者可通过扩大用药项目获得最低剂量的revumenib。

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知识来源
[1] Revumenib Approved for R/R Acute Leukemia With KMT2A Translocation[EB/OL]. Medscape, (2024-11-18)[2024-11-19]. https://www.medscape.com/viewarticle/revumenib-approved-r-r-acute-leukemia-kmt2a-translocation-2024a1000kzc.