全反式维甲酸和砒霜联用治疗的存活率高于全反式维甲酸和化疗的联合治疗。

全反式维甲酸(ATRA)与伊达比星联用(或加上阿糖胞苷)治疗低危型或中度危险型急性早幼粒细胞性白血病(APML)的总体有效率(ORR)达到90%，其中治愈率80%。在已知砒霜(ATO)治疗复发性APML的有效率非常高的前提下，研究人员设计了一个前瞻性非劣效性的三期随机试验，参与试验的158个新诊断出APML的患者被随机分为两组，一组接受ATRA和ATO联用进行4个疗程的巩固治疗;另一组接受ATRA和伊达比星联用进行3个疗程的巩固治疗并接受2年的化疗后续治疗。

在中值为34.4个月的随访期中，接受ATRA-ATO联用治疗的所有77个患者都得到完全的缓解，而79个接受ATRA和化疗联用治疗的患者中，75个病情得到完全缓解。相比ATRA和化疗联用治疗组，接受ATRA-ATO联用治疗的患者的两年无疾病进展生存率更高(为主要评估项;97% vs. 86%;P<0.001)，两年生存率更高(99% vs. 91%;P=0.02)，血液毒性更低，黏膜炎出现更少，然而出现了更多的心脏毒性反应(43个患者)，校正qt间期的延伸更长(12个患者，其中一例为中途退出试验的患者)

编辑点评

这个研究开创了全反式维甲酸和砒霜联用治疗低危型或中度危险型急性早幼粒细胞性白血病的全新治疗方案，目前该方案已被国家综合癌症网络列为治疗指南。肝毒性或可被一或两种药物暂时解除。我们应当注意的重要一点是，避免因联合用药导致的QT间隔延长。