与白血病类似，重型再生障碍性贫血是一种危险性很高的血液系统疾病。

日前，据报道，曾患重型再生障碍性贫血的7岁女孩小安，在经历了4年3次造血干细胞移植后成功迈过3年“大关”，实现了“临床治愈”，这在世界范围内也属罕见。

4年前，不到3岁的小女孩小安因反复发热、出血，被诊断为“重型再生障碍性贫血”，且由于血小板极低，随时有脑出血的可能。

重型再生障碍性贫血是一种由不同病因和机制导致的骨髓造血功能衰竭性疾病。该病起病急、进展快、病情重，少数由非重型进展而来。临床主要表现为进行性加重的贫血、出血和反复感染导致的发热，若不及时治疗，死亡率极高。

因没有全合的亲缘供者，青岛大学附属医院儿童造血干细胞移植团队立即在中华骨髓库找到了与小安hla配型9/10的供者，成功实施了异基因造血干细胞移植。

移植后，小安的血象很快恢复了正常，但半年后不幸再次发生。小安出现了血小板下降、移植后排斥，以及感染、出血等症状，生命危在旦夕。移植团队分析原因，考虑是患儿的自身免疫过强而导致排斥反应，于是调整方案为患儿成功实施了第2次移植。

然而，疾病恶魔还是没有放过这个小女孩。3个月后，小安再次出现了排斥反应，这让所有人都心情沉重。因为，通常二次移植已是国内造血干细胞移植的极限，能顺利进行二次移植的患者已是凤毛麟角，且国内外文献中还没有过3次移植成功的报道。

但移植是拯救小安的唯一途径，怎么办呢？医院造血干细胞移植团队经过多次研究讨论，制定了半相合移植联合全身放疗的治疗方案，并最终克服重重困难，顺利实施了第3次移植。

目前，小安已迈过3年“大关”，实现了“临床治愈”。

这例世界罕见的3次移植的成功案例在国内移植圈广泛传播，获得业界一致称赞。

同时，也为救治小安的所有医务人员点赞，他们挽救的不仅仅是一个小女孩的生命，更是一个家庭的希望。

 （环球医学编辑：常路）

参考资料：
世界罕见！7岁女孩三次造血干细胞移植后成功治愈
https://sghexport.shobserver.com/html/baijiahao/2023/12/27/1217005.html