为提高罕见病患者健康水平，进一步规范血液系统罕见病超药品说明书用药的管理，2月22日，广东省药学会发布了《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统·2024 年版）》（简称《专家共识》），这也是该领域国内首部临床应用参考性共识文件。

据悉，该《专家共识》遴选入选规则依据广东省药学会超说明书用循证评价规范，结合罕见病治疗的特殊性，须满足以下条件之一（均为最新版），并在证据等级、临床需求等基础上进行评估筛选：

1、美国、欧洲、日本说明书收录；
2、《中国药典临床用药须知》《临床诊疗指南》（中华医学会著、人民卫生出版社出版）收录；
3、国内外主流指南或共识收录；
4、Micromedex有效性、推荐等级在Ⅱb级、证据等级C级或以上；
5、四大医学期刊（NEJM、The Lancet、JAMA、The BMJ）或本专业SCI的I区期刊发表的RCT研究或meta分析证明适用。

最终，《专家共识》涵盖了第一批与第二批罕见病目录中12种血液系统罕见病共43种治疗药物。

起草专家组成员、南方医科大学南方医院主任药师李亦蕾表示，此次《专家共识》的发布，为规范血液系统罕见病超药品说明书用药管理、协助医疗机构制定罕见病药品超说明书目录、促进临床合理用药、满足罕见病患者诊疗需求等多方面作出了有益的尝试，为探索建立罕见病超说明书用药评价与管理体系作出了积极努力。

 （环球医学编辑：常路）

参考资料：
关于发布《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》的通知
http://www.sinopharmacy.com.cn/notification/2973.html
血液系统罕见病超说明书用药共识发布，涵盖43种药品
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1791849738395633507&wfr=spider&for=pc