血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其最常见的表现就是出血，包括外伤后出血及自发性出血。据统计，世界范围内，平均每一万人中就可能有一个人是血友病患者。7月10日，一项发表在《New England Journal of Medicine》上的多中心3期研究的结果，给A型血友病患者带来福音。

来自洛杉矶儿童医院的一个国际血液病专家小组发现，一种名为“emicizumab”的新型疗法可以降低87%的出血发生率。A型血友病患者会经历过多出血，需要进行每周3次静脉注射凝血因子的预防性治疗。然而，重复注射凝血因子会导致抗体的发展，凝血因子抗体（攻击和破坏必要的凝血因子）使这些患者的治疗更加困难。

emicizumab是一种新型的单克隆抗体，每周只需进行一次皮下注射。美国儿童癌症和血液疾病中心主任Alan S. Wayne说，对常规凝血治疗不再应答的A型血友病患者来说，这是一个突破。相比于治疗携带凝血因子抗体的A型血友病患者的常规治疗——“旁路药物”，这种新疗法在预防出血方面更有效。此外，emicizumab更容易注射，需要的药物剂量也更少，具有更大的安全性。

洛杉矶儿童医院血液病专家、南加州大学医学院儿科教授Guy Young博士进一步指出，尽管常规药物允许我们“绕开”VIII因子的需要，但它们对这些患者的疗效不高。出血难以停止、发作持续时间更久对患者产生较大伤害。一名接受这种新疗法治疗的患者早前由于反复出现的流血事件造成关节损伤，已经在轮椅上度过了3年。现在，他能再次行走了！

这项研究共纳入了109名12岁以上的男性，他们都是携带凝血因子抗体的A型血友病患者。研究结果显示，使用emicizumab治疗的患者比未经治疗的患者出血少87%；比使用旁路药物治疗的患者出血少79%。并且，没有发现抗药抗体。

Young说，这是他在20年血友病领域工作中所看到的最显著的进步，已经有很多家庭为了这种药物从全国各地飞来。

目前，研究正在考察emicizumab对未携带凝血因子抗体的A型血友病患者的疗效。这种药物现在只能作为临床试验的一部分使用，但是它已经在接受FDA的评估了。等到这种药物广泛用于临床治疗之时，或将有一大批血友病患者从中获益。

（环球医学编辑：石 岩）

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