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FDA批准新药 为罕见白血病患者“保驾护航”

来源:环球医学编写    时间:2017年08月18日    点击数:    5星

“孤儿药”又称为罕见药,因其患病人群少、市场需求小、研发成本高等问题很少引起制药企业的关注。但是这些罕见病常存在高风险,患者的生活质量和生存难以得到保障。为了挽救这些生命,许多国家纷纷颁布政策扶持药企研发“孤儿药”。近日,美国食品和药物管理局(FDA)又批准了一种用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞性白血病(ALL)成人的药物。

这种名为Inotuzumab Ozogamicin(IO)的药物是一种靶向治疗方式,通过与CD22抗原表达的B细胞ALL癌细胞结合,阻止癌细胞的生长。B细胞前体ALL是一种快速进展型癌症,骨髓会产生过多的B细胞淋巴细胞(一种未成熟的白细胞)。美国国家癌症研究所估计,今年美国约有5970人将被诊断为ALL并且约有1440人将因此而死亡。

FDA药物评估和研究中心下属肿瘤卓越中心主任兼血液和肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说,那些对初始治疗没有反应或治疗后复发的B细胞ALL成年患者平均寿命很低。几乎没有方法治疗这些患者,而这项批准提供了一个新的、有针对性的治疗方案。

IO的常见副作用包括低水平的血小板(血小板减少症)、某些白细胞水平低(嗜中性白细胞减少症、白细胞减少症)、感染、低血红细胞(贫血)、疲劳、严重出血(大出血)、发热(热病)、恶心、头痛、白细胞低伴发热(发热性嗜中性粒细胞减少症)、肝损伤(转氨酶和/或γ-谷氨酰转移酶增加),腹部疼痛和血液中高胆红素水平(高胆红素血症)。

药盒中的处方信息包括一些警告:在一些服用IO的患者中发生了重度肝损伤(肝毒性),包括肝脏静脉阻塞(静脉闭塞症[VOD]或肝窦阻塞综合征)。如果发生肝毒性,医生应暂停治疗或减少IO剂量。如果VOD发生,患者应停止服用IO并在严重时进行标准的VOD治疗。盒装警告还包括在接受某种类型的干细胞移植后服用IO死亡风险增加。

IO的其他严重副作用包括降低血细胞和血小板产生(骨髓抑制)、输液相关反应和心脏电脉冲问题(QT间期延长)。怀孕或哺乳期的妇女不应服用,因为IO可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。

FDA批准了这一药物的优先审查资格和突破性治疗指定的申请。IO还收到了“孤儿药”指定,这为帮助和鼓励开发罕见疾病的药物提供了激励。

 

(环球医学编辑:石 岩)

 

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