女子不幸患上重症肌无力 CAR-T免疫治疗带来新生
命运似乎和32岁的谢静(化名)开了一个很大的玩笑,年纪轻轻却查出胸腺瘤,又被确诊重症肌无力,常规治疗却无效……但她又是幸运的,在华中科技大学同济医学院附属同济医院,通过CAR-T疗法,谢静获得了重生,并在随访期间成功生下一名健康的男婴。
3月4日,同济医院宣布该院成功运用CAR-T疗法治愈重症肌无力患者谢静。这一天,谢静也带着2个月大的宝宝来同济医院复查,回忆起4年来的治疗过程,她感觉像是做了一场噩梦。
查出胸腺瘤同时确诊重症肌无力
2020年,32岁的谢静结婚4年,一直在备孕,但没想到厄运袭来。
2020年3月,此前没有任何不适的谢静突然感到眼皮没有力气,于是第一次来到同济医院神经内科,被诊断为患有免疫性疾病——肌无力,而且还查出了胸腺瘤。
2020年6月,谢静接受了胸腺瘤切除手术。彼时,谢静还不了解肌无力是一种什么病,以为只要切除了胸腺瘤,就会好起来,但天不遂人愿。
2020年9月,谢静肌无力的症状突然加重,从眼皮抬不起来发展到喝水都因没有力气而呛咳,此时她接受激素治疗和口服免疫制剂药物。
2021年6月,症状再次加重,吞咽困难、抬胳膊、抬腿十分费力,严重时都下不来床。谢静再一次来到同济医院,当时的谢静双手平举、抬腿等动作坚持不到2分钟,开始接受静脉注射功效更强的免疫制剂。
2022年2月,谢静因重症肌无力影响到呼吸肌,随时有窒息的风险而被紧急送往同济医院ICU。
发病短短2年,症状逐渐加重,严重时只能靠插管上呼吸机才能维持呼吸。原本想孕育宝宝,也因病情加重戛然而止。
CAR-T治疗带来重生
众所周知,重症肌无力是一种自身免疫性疾病。看着意识清醒但饱受重症肌无力折磨的谢静,再加上此前CAR-T治疗免疫性视神经脊髓炎的成功案例,同济医院神经内科王伟教授团队决定尝试CAR-T免疫治疗。
2022年4月14日,王伟教授团队对她的病情进行了详细评估,谢静最终接受了CAR-T免疫治疗。
CAR-T免疫治疗的过程虽然很痛苦,但谢静很开心,因为她的病有希望了。
治疗之后,谢静停用了各种免疫治疗药物,仅服用了一些抗病毒的药。
2023年4月,谢静来到同济医院复查,她问同济医院神经内科副主任医师秦川:“医生,我现在感觉好多了,都可以正常上班,现在可以备孕了吗?”
秦川解释,虽然谢静已经接受免疫疗法且各项指标都正常,但仍在恢复观察期,稳妥建议还是等到一年后再备孕。
但复查刚过一个多月,谢静发现自己意外怀孕了,而她自己也不想放弃。王伟教授团队则立即停了一切抗病毒药物,并联系产科会诊,为谢静做了羊水穿刺,检查胎儿的情况。所有检查结果都很好,谢静决定生下这个孩子。
2023年12月12日6时2分,谢静在当地医院顺利经剖腹产生下6.3斤的男孩。出月子后,她带着孩子在同济医院检查,孩子的各项指标正常。
关于重症肌无力
王伟教授介绍,重症肌无力是一种自身免疫性疾病,由神经肌肉传递障碍引起的骨骼肌收缩无力为主要症状,也就是附着在骨骼上、能够做出动作的肌肉逐渐失去力量。
起初,患者容易疲劳,在活动后感觉更加劳累,休息后能得到缓解,可表现为眼睑下垂、吞咽困难、讲话无力,甚至呼吸困难。
目前,重症肌无力的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等常规免疫治疗为主。但重症肌无力病程长、难治愈、易复发,当前传统药物的治疗虽在一定程度上能改善肌无力症状,但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。
关于CAR-T免疫治疗
CAR-T免疫疗法也称为嵌合抗原受体T细胞疗法。即将患者自身的免疫细胞——T淋巴细胞提取一部分,经过编辑加工,做成“有靶向性的T细胞”再输回其体内,最终达到重塑免疫系统的目的。该细胞还带着将体内所有致病细胞清除的责任,被回输到患者体内,通过自行扩增,作用于分泌异常抗体靶细胞,将其清除,从而缓解疾病的进展。
在临床上,CAR-T免疫疗法已用于长期控制多种血液系统肿瘤的病情,但CAR-T免疫疗法治疗重症肌无力还是国内首次。重症肌无力患者体内分泌异常抗体靶细胞主要是B细胞类,因此,只要加装的定位系统CAR能精准找到患者体内的B细胞,将其清除,再经过自身免疫系统重新生出健康的B细胞,患者的免疫系统便能被“刷新”,重症肌无力也能被治愈。
期待CAR-T免疫疗法为更多自身免疫性疾病带来惊喜。
(环球医学编辑:余霞霞)
全国首次!同济医院CAR-T免疫治疗重症肌无力患者
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