近日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队在Cell上发表了一项最新研究成果，这项研究在国际上首次报道了使用异体通用型CAR-T细胞疗法治疗重症肌炎和系统性硬化病的临床突破。这一疗法不仅为难治性风湿免疫性疾病提供了新的治疗路径，同时也预示着CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。

在这项研究中，团队使用健康供者来源的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药物（TyU19）。徐沪济教授团队使用该细胞药物成功地治疗了3名严重复发难治性的风湿免疫疾病患者。

结果表明，靶向CD19的通用型CAR-T细胞在所有患者体内能够有效扩增和完全清除B淋巴细胞，3个月后实现B细胞的重塑。免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）的患者肌力显著改善，核磁共振和病理显示肌肉炎症明显缓解，实验室检查肌酶从异常高水平降至正常上限，自身抗体完全清除。

弥漫型系统性硬化症患者的皮肤实现软化，皮肤活检证实炎症改善和新的附腺生成，CT和核磁共振显现心肺等重要器官的纤维化实现损伤逆转，并在6个月的随访期间持续改善。此外，临床观察和实验室检查证实靶向CD19的通用型CAR-T细胞治疗安全性良好。

这项研究不仅为风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，也为未来此类疾病的治疗决策、诊疗流程和治疗费用等方面带来了积极影响。目前，全球范围内有超过20种通用型CAR-T细胞疗法正在进行临床研究，但尚未发布正式成果，因此这一研究成果的公布备受关注。

风湿免疫性疾病影响高达8%以上的人口，发病率高、致残率高、治疗费用高，是继心脑血管疾病、癌症后威胁人类健康的第三大杀手。如何提高风湿免疫病的治愈率、最大限度地降低患病率和致残率、改善患者的生活质量已成为全世界面临的共同医学难题。

近年来尽管生物制剂和靶向小分子药物等干预措施在风湿免疫病的治疗中取得了巨大进展，但其对许多患者仍治疗无效，或改善后复发，患者最终发展出危及生命的并发症。

随着未来研究的深入和临床试验的扩展，期待这一疗法将为更多患者带来福音。

（环球医学编辑：余霞霞）

国际首次！临床重大突破：沪上团队使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病
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