角膜边缘（即角膜缘）角膜上皮干细胞的丧失会对视力造成严重后果，其中角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的病理表现难以治疗。近日，发表在The Lancet的一项研究，首次报告了使用由人诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的角膜上皮细胞片治疗LSCD。结果显示，这项新疗法是安全的，并帮助改善了患者的视力。

这项非随机、单臂临床研究涉及大阪大学附属医院眼科的4名LSCD患者，共4只眼睛。患者包括1名44岁的特发性LSCD女性患者（患者1）、1名66岁的眼部黏膜类天疱疮男性患者（患者2）、1名72岁的特发性LSCD男性患者（患者3）和1名39岁的中毒性表皮坏死症女性患者（患者4）。

将同种异体人iPSC衍生的角膜上皮细胞片（iCEPSs）移植到受累的眼睛上。手术分为两组HLA不匹配的情况依次进行，其中患者1和2接受了低剂量环孢菌素治疗，而患者3和4未接受此治疗。

主要结局指标是安全性，通过不良事件来评估。在52周的随访期间以及额外的1年安全监测期内持续监测不良事件。同时，也记录了反映疗效的次要结局指标。

患者入组时间为2019年6月17日—2020年11月16日。在52周的随访期间，共发生26例不良事件（包括18例治疗眼轻度事件和1例中度事件，以及7例轻度非眼部事件），在额外的1年安全监测期内记录了9例不良事件。在整个2年的观察期间，未发生肿瘤或临床排斥等严重不良事件。

52周时，次要疗效指标显示，所有治疗眼的疾病阶段均有改善，矫正远视力有所提高，角膜混浊减少。角膜上皮缺损、主观症状、生活质量问卷评分和角膜新生血管大多改善或保持不变。总体而言，患者1和2的有益疗效结局优于患者3和4。

本研究发现，在整个研究期间，iCEPS移植治疗LSCD均表现出安全性。研究人员计划开展更大规模的临床研究，以进一步探究该疗法的疗效。

（环球医学编辑：常路）

参考资料：
Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01764-1/fulltext