在医学科技领域，一项具有意义的突破于近日实现。

日前，澳大利亚皇家儿童医院和墨尔本大学的研究人员合作，发表在Nature Biotechnology的一项研究论文显示，研究人员首次在实验室中成功培育出了可移植的人类造血干细胞，这一成果有望为血液疾病患者带来全新的治疗希望。

源自人类诱导多能干细胞（iPS细胞）的造血干细胞（HSCs）在生物医学领域具有重要应用。研究人员确定了分化条件，这些条件可生成在免疫缺陷型NOD、B6.Prkdcscid Il2rgtm1Wjl/SzJ KitW41/W41小鼠体内实现稳健的长期多谱系移植的HSC。

研究人员将分化中的iPS细胞（作为胚状体）置于添加了视黄醇乙酸酯的特定培养基中，通过HOXA模式化的中胚层，引导其向由骨形态发生蛋白4（BMP4）和血管内皮生长因子（VEGF）指定的造血内皮细胞分化。

移除VEGF促进了内皮细胞向造血细胞的有效转变，表现为向培养基中释放CD34+血细胞，这些细胞随后被冷冻保存。

将从4条独立iPS细胞系中分化得到的200万个解冻后的CD34+细胞通过静脉注射移植给免疫缺陷型受体小鼠，结果显示在25%～50%的受体小鼠中实现了多谱系造血骨髓植入。

这些功能界定的、多能CD34+造血细胞被命名为iPS细胞源性HSCs（iHSCs），其移植水平类似于脐带血移植后的水平。

这项研究为生产造血干细胞用于临床转化的目标，迈出了重要一步。

论文通讯作者Andrew Elefanty教授表示，开发个性化、患者特异性的血液干细胞可以避免并发症，解决供体短缺问题，同时与基因编辑相结合，有助于从根本上纠正血液疾病的致病原因。

论文通讯作者Andrew Elefanty教授还表示，下一阶段的工作很可能在大约5年后展开，即进行1期临床试验，以测试在人体中使用这些实验室培养的血液细胞的安全性。

毫无疑问，这一成果为患有白血病、骨髓衰竭等严重血液疾病的患者提供了个性化的治疗选择。未来，随着技术的进一步成熟和临床试验的推进，这些实验室培养的造血干细胞有望在5年内进入人体实验阶段，为更多患者带来生命的希望。

（环球医学编辑：常路）

参考资料：
Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39223325/
无需苦等骨髓移植？首次在实验室创造出可移植的人类造血干细胞，有望5年内进行人体实验
https://news.bioon.com/article/d0df841e41bb.html