1月7日消息 - 一项在急性髓细胞白血病(AML)患儿中开展的多中心试验表明，研究者以最小残留病变(MRD)为基准来指导风险评估及治疗方案能提高患儿的完全应答率和总生存率。

    在美国血液学会2009年年会上，Jeffrey Rubnitz博士报告称，在这项纳入了230例患儿的AML 02试验中，3年总生存率达到了71%，无事件生存率达到了63%，支持治疗的效果也更佳。早期结果显示，大部分患儿(94.5%)都在完成两个疗程的治疗后获得了完全应答。

    美国田纳西州孟菲斯圣裘德儿童研究医院的Rubnitz博士及其同事表示，上述生存率“远远高于”既往相关研究得到的结果。目前，该研究小组已着手开展另一项新的试验，希望其“能够通过提高风险分配的准确性以及引入可避免药物耐受的新型治疗药物来进一步提高治愈率。”

    这项AML 02试验将AML患儿随机分为两组，分别接受柔红霉素(daunorubicin) + 依托泊苷(etoposide) +大剂量阿糖胞苷(cytarabine)或柔红霉素+ 依托泊苷+小剂量阿糖胞苷，以此作为第I诱导治疗。第II诱导治疗方案则在完成第I诱导治疗后根据MRD水平来确定。

    MRD阳性定义为骨髓单核细胞中≥0.1%的细胞含白血病表型。试验第22天MRD阳性且MRD水平≥1%的患儿接受小剂量治疗方案，并在原有药物的基础上加用吉妥珠单抗奥唑米星(gemtuzumab ozogamicin)，而MRD水平≥0.1%的患儿则只接受小剂量治疗方案，不再加用吉妥珠单抗奥唑米星，但需对其病情进行更加密切地监测。据称，流式细胞仪可成功监测95%的病例的MRD水平。

    完成第II诱导治疗后，将患儿分为两组。没有干细胞供体的低风险和标准风险患儿接受3个疗程的基于阿糖胞苷的巩固化疗，而有干细胞供体的高风险和标准风险患儿则拟接受造血干细胞移植术。MRD水平持续≥0.1%的患儿也在拟接受干细胞移植术的候选者之列。

    Rubnitz博士认为，1.3%的早期死亡率可以接受。8例患儿(3.7%)在2个疗程后出现了难治性白血病，但其中几例最终得以缓解，至少有3例成为了长期幸存者。

    该试验的主要目的是比较第I诱导治疗后的MRD阳性率。Rubnitz博士报告称，试验第22天，小剂量组和大剂量组的MRD阳性率基本相似，分别为40%和30%，差异无统计学意义。患儿的风险分类级别越高，MRD阳性率就越高，大剂量组和小剂量组的高风险患儿的MRD阳性率最高，分别达到53%和69%，该差异也没有统计学意义。

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