美国食品和药物管理局（FDA）近日宣布扩大美泊利单抗的获批使用，用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）——能造成血管炎的罕见自身免疫疾病。这一新的适应证提供了治疗EGPA的首个FDA批准疗法。

据国立卫生研究院（NIHA），EGPA（曾叫Churg-Strauss综合征）的特征是哮喘、嗜酸细胞（帮助对抗感染的白细胞类型）水平高、中小型血管发炎。发炎的血管能影响多个器官系统，包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。估计每年1百万人中有约0.11~2.66例新发病例，总发病率为10.7~14/1百万成人。

FDA药品评价与研究中心肺、过敏和风湿病学产品部主任Badrul Chowdhury博士说，此前，这一具有挑战性的罕见病患者没有FDA批准的治疗选择。美泊利单抗适应证的扩大满足了EGPA患者的需求。值得注意的是，临床试验中，使用美泊利单抗的患者报告他们的症状显著改善。

FDA给予此申请优先审评和孤儿药认定。

美泊利单抗于2015年获批，用于治疗≥12岁的接受当前哮喘药物的哮喘特定亚组（有嗜酸性表现型的严重哮喘）患者。美泊利单抗是白介素-5拮抗剂单克隆抗体（IgG1 kappa），由中国仓鼠卵巢细胞的重组DNA技术生产。

此药每4周由医生皮下注射1次，注射上臂、大腿或腹部。

美泊利单抗的安全性和疗效基于比较其与安慰剂的为期52周的治疗的临床试验的数据。患者在继续他们的固定每日口服糖皮质激素（OCS）治疗的同时，皮下注射美泊利单抗300 mg或安慰剂每4周1次。4周时开始，OCS在治疗期间逐渐减少。试验中的主要疗效评估为在OCS剂量≤强的松4 mg时，测量美泊利单抗对疾病缓解（即，变为无症状）的治疗影响。与安慰剂相比，接受美泊利单抗300 mg的患者实现缓解的积累时间显著更长。与安慰剂相比，36周和48周时，显著更大比例的接受美泊利单抗300 mg的患者达到缓解。此外，与接受安慰剂的患者相比，在首个24周内，显著更多的接受美泊利单抗300 mg的患者达到缓解，且在剩下的52周研究治疗期间保持缓解。

临床试验中与美泊利单抗相关的最常见的不良反应包括头痛、注射部位反应、背痛和疲乏。

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