由于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，慢性髓性白血病（CML）患者的预期寿命已接近正常水平。然而，长期使用这些药物可增加不良事件风险。达到深度分子应答后停止TKI治疗，或能减少不良事件。然而，目前关于停药后的安全性据数鲜见。2019年8月，发表在《Haematologica》杂志上的一项试验，对意大利人群中CML患者停止TKI治疗的安全性进行了探索。

目的：在无治疗缓解（TFR）研究中，判断CML患者停止酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗是安全的。

方法：研究纳入来自意大利的293例慢性CML患者，这些患者在深度分子应答后停止TKI治疗。72%的患者接受伊马替尼治疗，28%的患者在停药时使用第二代TKI。最后一次TKI治疗的中位持续时间为77个月（四分位间距[IQR] 54；111），深层分子反应的中位持续时间为46个月（IQR 31；74）。

结果：与伊马替尼相比，第二代TKI的治疗持续时间和深分子反应时间较短（P＜0.001）。88%的患者按照临床实践原因停止治疗，停止治疗的原因有：毒性（20%）)、妊娠（6%）和治疗医师与患者共同决定（62%）。中位随访34个月（范围12~161）后，总体估计TFR为62%（95% CI：56；68）。12个月时，伊马替尼的TFR为68% （95% CI：62；74），第二代TKI为73%（95% CI：64；83）。重新开始治疗的总中位时间为6个月（IQR 4；11）。无进展发生。

结论：虽然该研究有回顾性研究固有的局限性，但其在意大利人群中的经验证实，停用伊马替尼和第二代TKI，在临床实践中是可行和安全的。

（选题审校：谈志远 编辑：余霞霞）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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