肌阵挛性肌张力障碍是一种少见的、以肌阵挛为主的、伴或不伴有肌张力障碍的运动异常综合征。2016年5月，发表在《Neurology》的一项随机、双盲、安慰剂对照交叉试验表明，唑尼沙胺可改善肌阵挛性肌张力障碍患者的肌阵挛和相关残疾。

目的：旨在评估唑尼沙胺治疗肌阵挛性肌张力障碍的有效性和安全性。

方法：研究人员进行了一项唑尼沙胺（300mg/d）的随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，研究对象为24名肌阵挛性肌张力障碍患者。每个治疗阶段由6周的逐步增量期及之后3周的固定剂量期组成。治疗阶段被5周的清除期分开。复合首要结局指标为动作性肌阵挛严重程度（统一性肌阵挛评定量表的第4节（UMRS 4））和肌阵挛相关功能性残疾（UMRS 5）。次要结局指标包括肌张力障碍的严重程度和安全性测量，其中肌张力障碍的严重程度根据Burke-Fahn-Marsden-Dystonia评定量表（BFM）的运动和残疾子量表、临床整体印象改善量表（CGI）进行评估。成对数据的Wilcoxon符号秩检验用于分析治疗效果。

结果：23名患者（11男，12女）纳入到意愿治疗分析中。与安慰剂相比，唑尼沙胺可显著改善动作性肌阵挛（中位改善（95% CI）-5（-9.25～-1.44），P=0.003）和肌阵挛相关功能性残疾（中位改善（95% CI）-2（-2.58～-2.46），P=0.007）。与安慰剂相比，唑尼沙胺也会显著改善肌张力障碍（BFM运动量表）[中位改善（95% CI）-3（-8.46～0.03），P=0.009]。唑尼沙胺和安慰剂在CGI量表[中位改善（95% CI）-1（-1.31～0.09），P=0.1]上没有差异。唑尼沙胺的耐受性良好。

结论：唑尼沙胺是一种耐受性良好且可有效改善肌阵挛性肌张力障碍运动症状的药物。

证据分类：本研究提供了1类证据表明，唑尼沙胺可改善肌阵挛性肌张力障碍患者的肌阵挛和相关残疾。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27053715

（选题审校：石伟龙 编辑：吴刚）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）