来那度胺是新型抗肿瘤药物。2016年6月，发表在《J Thromb Haemost》的一项在爱尔兰开展的研究表明，来那度胺是单克隆丙种球蛋白病（MG）相关的获得性血管性血友病综合征（AVWS）管理的新型治疗选择。

背景：AVWS与淋巴组织增殖性疾病相关，包括意义不明的单克隆丙种球蛋白病（MG）（MGUS）和多发性骨髓瘤。患者常表现为严重的出血并发症，由于会明显降低血管假性血友病因子（VWF）的半衰期而难以管理。

目的：旨在调查免疫调节药物来那度胺在2名因MG相关的AVWS造成的严重难治性出血患者中的使用情况。

结果：2名患者，来那度胺治疗都造成了显著的临床改善，并且血浆VWF抗原（VWF:Ag）和VWF瑞斯托霉素辅因子水平都明显增加。2名患者的血浆VWF水平的该正常化维持了＞2年。此外，1名患者中，血浆VWF水平在停止来那度胺治疗后的至少14个月都一直保持正常。为了调查这些观察结果背后的分子机制，VWF前肽（VWFpp）/VWF:Ag的比值用于评估VWF清除率。入组时，2名患者血浆VWFpp/VWF:Ag比值都显著偏高。重要的是，来那度胺治疗造成2名患者VWFpp/VWF:Ag比值正常化。这些新型数据表明，来那度胺可减弱AVWS中升高的VWF清除率。有趣的是，1名MGUS患者中，尽管异常蛋白水平没有大的变化，但来那度胺治疗与血浆VWF水平的显著增加相关。

结论：结果表明，来那度胺是MG相关的AVWS管理的新型治疗选择。来那度胺造成AVWS患者中血浆VWF水平持续升高并独立于异常蛋白水平的生物学机制需要进一步研究，但部分机制为抑制了升高的VWF清除率。

英文链接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26991062

（选题审校：韩茹 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：获得性血管性血友病（acquiredvonWillebranddisease，AvWD）是指无自幼出血和家族性出血病史，但由于各种获得性因素如产生vWF自身抗体或vWF清除过多等，导致血浆vWF量减少或活性降低所引起的获得性出血性疾患。多与淋巴细胞增生性疾病（LPD），骨髓增生性疾病（MPD），恶性肿瘤、自身免疫病或心血管疾病等有关。本研究会不会受到疾病本身的死亡率的影响呢？）