2013年11月，在线发表在《JAMA》的一项II期双盲、安慰剂对照研究探讨了粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗是否可以改善间歇性跛行患者的运动能力。结果显示，每周3次GM-CSF治疗，在3个月的随访期间未能改善运动能力。GM-CSF对一些次要结果的改善表明尚值得进一步研究。

重要性：许多外周动脉疾病（PAD）患者尽管进行了治疗但仍存在活动受损。动物实验表明在动员骨髓祖细胞（PCs）之后可改善缺血后肢血流灌注，但这对PAD患者是否有效未知。

目的：探讨粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗是否可以改善间歇性跛行患者的运动能力。

试验设计、场所和受试者：2010年1月和2012年7月，在亚特兰大（乔治亚州）埃默里大学附属医疗中心进行了一项II期双盲、安慰剂对照研究。该研究纳入了159例间歇性跛行患者（中位数[SD]年龄，64[8]岁；87％为男性，37％患有糖尿病）。

干预措施：受试者被随机分为以下两组（1:1）：每周皮下注射GM-CSF（leukine）（500μg/每天，3次/周）或安慰剂，为期4周。鼓励两组每日行走至发生跛行。

主要结局和指标：主要结局是3个月时平板运动试验中行走时间峰值（PWT）。次要结局是6个月时PWT和循环PC水平、踝肱指数（ABI）、行走障碍问卷（WIQ）和36项短期健康调查表（SF-36）得分的变化。

结果：在随机分组的159例患者中，80例被分配到GM -CSF组。GM-CSF组3个月时平均（SD）PWT从296（151）秒增加到405（248）秒（平均变化，109秒[95％CI，67～151 ]）；安慰剂组从308（161）秒到376（182）秒（平均变化，56秒 [95％CI，14〜98]），但这种差异并不显著（PWT平均差异为53秒[95％CI，-6～112 ] ，P = 0.08）。在3个月时， GM-CSF可使SF- 36问卷的身体功能的分数提高11.4分（95％CI，6.7〜16.1），安慰剂是4.8分（95％CI为-0.1～9.6），GM-CSF和安慰剂组的平均差异为7.5分（95％CI，1.0〜14.0，P = 0.03）。同样，GM-CSF组WIQ得分提高了12.5分（95％CI，6.4〜18.7），而安慰剂组是4.8分（95％CI为-0.2～9.8 ）（平均变化，7.9 分[ 95％CI，0.2〜15.7]，P = 0.047）。两组之间的ABI、WIQ距离、速度得分、跛行发病时间或SF- 36的精神或身体功能得分无显著差异。

结论和相关性： 每周3次GM-CSF治疗，在3个月的随访期间未能改善平板运动试验中的行走能力。GM-CSF对一些次要结果的改善表明尚值得进一步研究。

（选题审校：易湛苗 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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