2019年3月，发表于《Lancet Neurol》上的一项研究，考察了非胸腺瘤性重症肌无力患者胸腺切除+泼尼松vs单用泼尼松的长期疗效。

背景：泼尼松治疗非胸腺瘤性重症肌无力患者的胸腺切除试验（MGTX）表明，胸腺切除+泼尼松要优于单用泼尼松，在改善全身非胸腺瘤性重症肌无力患者的3年临床状态上，通过定量重症肌无力（QMG）评分测量临床状态。研究者调查了胸腺切除对临床状态、药物需求和不良事件长达5年的长期作用。

方法：研究者在15个国家的36个中心开展了一项评分者设盲的2年扩展研究，所有完成随机对照的MGTX的患者自愿参与。MGTX患者在纳入时年龄为18~65岁，全身非胸腺瘤性重症肌无力病史少于5年，并且乙酰胆碱受体抗体滴度为1.00 nmol/L或以上（或如果诊断证实为阳性或重复神经刺激异常或单纤维肌电图异常，则浓度为0.50~0.99 nmol/L），美国重症肌无力临床分类评级为II~IV类疾病，并在最佳抗胆碱酯酶治疗上联用或不联用口服皮质类固醇激素。两组患者均接受口服泼尼松治疗，每隔一天剂量滴定高达至100 mg，直到患者达到分数最小的表现状态。扩展期的主要终点是从0~ 60月内时间加权的QMG评分平均值和隔天泼尼松剂量。按意向治疗进行分析。本试验已注册在ClinicalTrials.gov，注册号是NCT00294658。本试验不对新受试者开放，随访已完成。

结果：在111名完成3年随访的MGTX患者中，68名（61%）在2009年9月1日至2015年8月26日内参加扩展研究（泼尼松单用组有33名，泼尼松+胸腺切除组有35名）。50名（74%）患者完成60个月的评估，泼尼松单用组有24名，泼尼松+胸腺切除组有26名。

在5年时，胸腺切除+泼尼松组患者的时间加权平均QMG值（5.47[SD 3.87] vs 9.34[5.08]；p=0.0007）和平均隔天泼尼松剂量（24 mg [SD 21] vs 48 mg [29]；p=0.0002）显著低于泼尼松单用组。60个月时，泼尼松组33名患者中14名（42%）出现至少1个不良事件，胸腺切除+泼尼松组35名患者中有12名（34%）。扩展期间没有治疗相关死亡报道。

意义：在第5年，同单用泼尼松相比，胸腺切除+泼尼松能继续给全身非胸腺瘤性重症肌无力带来益处。尽管由研究样本量较小，但它们仍然为胸腺切除术对非胸腺瘤性重症肌无力患者的益处提供了进一步的支持。

（选题审校：闫盈盈 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）