Graves眼病（GO）是与甲状腺功能紊乱相关的器官特异性的自身免疫性疾病，是成人眼眶疾病的首位原因。初步研究表明，利妥昔单抗（RTX）在治疗活跃性GO中是有效的。2015年2月，发表在《J Clin Endocrinol Metab》一项双盲随机试验比较了RTX与静脉注射甲强龙（ivMP）治疗活跃性中度~重度GO的有效性。结果表明，RTX比ivMP具有更好的治疗结局。

背景：初步研究表明，利妥昔单抗（RTX）在治疗活跃性Graves眼病（GO）中是有效的。

方法：我们进行了一项双盲随机试验（欧洲临床试验数据库（EudraCT）2007-003910-33）来比较RTX与静脉注射甲强龙（ivMP）治疗活跃性中至重度GO的有效性。32名患者随机分配到接受ivMP（7.5g）或RTX（2000或500mg）治疗的组中。首要终点为24周时临床活动性评分降低2分或低于3分。眼球突出、睑裂、复视和眼部肌肉运动的改变，以及生活质量评分为次要终点。我们也评估了随访期治疗应答、疾病复发和需要手术的数量，以及患者的生活质量。

结果：两种治疗方案下临床活动性评分都降低，但是不管是1000mgRTX（每天两次）还是500mgRTX（每天一次），RTX治疗后的第16、20和24周时，降低更多（P分别＜0.04、0.02和0.006）。24周时，RTX治疗的患者，100%都改善病情，而ivMP治疗只有69%的患者改善（P＜0.001）。RTX治疗的患者中没有疾病复发，而ivMP治疗的患者有5名复发。RTX治疗的患者，在第52周时，右眼（P=0.014）和左眼（P=0.026）都取得了很好的运动性评分。随访期（76周），ivMP组和RTX组分别有12/16和5/15名患者进行了康复性手术（P=0.049）。

结论：本试验的结果初步证实了，RTX比ivMP在活跃性中至重度GO患者中具有更好的治疗结局，甚至较低的RTX剂量也能取得很好的效果。RTX治疗后，较好的眼睛运动评分、视觉功能的生活质量评估和手术数量的降低表明了此药具有疾病修饰作用。

（选题审校：李潇潇 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：利妥昔单抗与糖皮质激素在治疗中至重度GO中的经济学仍然值得探讨。）