2015年7月，发表在《Br J Haematol》一项研究旨在评估利妥昔单抗用于治疗医生诊断的疑似复发或难治性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）成年患者的疗效。结果表明，相比于复发性TTP、其他微血管病，难治典型性TTP采用血浆置换和利妥昔单抗治疗有更高的治疗失败风险。

该II期研究的主要目的是评估利妥昔单抗用于治疗医生诊断的疑似复发或难治性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）成年患者的疗效。我们在四所加拿大医院血浆分离置换科室进行了一项多中心研究。

40名疑似TTP患者（20名难治性和20名复发性）按顺序登记并全部以标准化方式接受利妥昔单抗。8周时，19名难治性患者中14名患者完全应答，52周时16名患者中15名存活并处于缓解期（1名患者失访，1名患者无应答，3名患者死亡）。

在复发的患者中，8周时18名患者中的16名完全应答，52周时，18名患者全部完全应答（1名患者失访和1名患者撤回）。1年内，所有人复发，85%难治性患者存活。40例患者中的38例患者研究开始时进行ADMATS13测试，19例难治性患者中的13例和19例复发患者中的10例ADAMTS13＜10％（典型的TTP）；然而19例难治性患者中的6例和19例复发患者中的9例ADAMTS13＞10%（其他血栓性微血管病；TMA）。

相对与其他难治性TMA及所有复发性TTP，难治性典型TTP采用血浆置换和利妥昔单抗治疗不太可能得到响应，拥有更高的死亡率和复发风险。

原文链接：http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.13408/abstract