近年来，自体造血干细胞移植和新的化学治疗方案提高了免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性治疗的血液学缓解率，并延长了生存时间。2015年9月发表在《Br J Haematol.》的一项西班牙研究介绍了来那度胺、地塞米松和环磷酰胺治疗新确诊的全身免疫球蛋白轻链淀粉样变性的2期试验。

已有研究经表明，免疫调节药物可为复发/难治性免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性的治疗带来获益。

我们设计了一项前瞻性、多中心、II期试验，试验内容为使用来那度胺、地塞米松和环磷酰胺治疗新确诊的AL淀粉样变性患者。这些患者不能使用自体干细胞移植进行治疗。

28名患者被纳入到本研究中。23名患者表现为心脏受累，其中的14人为III级心脏受累。总的血液学缓解率为46%，包括25%的CR和18%的VGPR。血液学缓解主要与无心脏III期受累和较低的肿瘤负担相关。在46%的患者中观察到了器官缓解。中位随访24个月后发现，中位无进展生存期和总生存期均超过2年，且二者在缓解者中都明显更长（P分别＜0.001和=0.001）。17名患者终止治疗，多数由于淀粉样变性相关的死亡、疾病进展或缺乏缓解。仅有14%的患者因治疗相关的不良事件而终止治疗。

我们的结果支持了该方案在不符合干细胞移植且没有进展期心脏受累的AL淀粉样变性患者中的有效性，具有高质量的应答，并可延长生存期，耐受性也较好。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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