目前为止，尚无药物可以防止多发性硬化患者的神经损伤。2016年3月，发表在《Lancet Neurol》的一项研究表明，苯妥英用于急性视神经炎患者具有神经保护作用。

背景：急性脱髓鞘性视神经炎是多发性硬化症的常见表现，可以通过引起视神经及视网膜纤维的神经退行性变而损害视力。在临床前模型中，抑制电压门控钠通道具有神经保护作用。在该项研究中，研究人员旨在确认具有钠通道抑制作用的药物——苯妥英用于急性视神经炎患者，是否具有神经保护作用。

方法：研究人员在英国伦敦和谢菲尔德的两所医院中进行了一项随机、安慰剂对照、双盲II期研究。年龄在18～60岁、发病2周内、视觉敏锐度为6/9或更差的视神经炎患者，按1:1的比例（基于网络服务进行最简化分配）随机接受口服苯妥英（若随机到2013年7月16日之前，维持剂量每天4mg/kg；若随机到2013年7月17日之后，维持剂量每天6mg/kg）或安慰剂治疗，疗程3个月，并通过发病时间、中枢、既往多发性硬化症诊断、改善病情治疗的使用、急性视神经炎后是否使用糖皮质激素进行分层。对于分组情况，受试者、治疗和评估的医生均不知。主要结局为6个月时受影响眼睛的视网膜神经纤维层（RNFL）厚度，调整了基线时患眼的RNFL厚度，并对所有随访至6个月的随机受试者的改良意向治疗人群进行分析。全部人群进行安全性分析，包括失访人群。该临床试验登记号为NCT 01451593。

结果：研究人员在2012年2月3日～2014年5月22日之间共招募了86名受试者（42名分配至苯妥英组，44名分配至安慰剂组）。其中29名受试者分配至苯妥英4mg/kg，13名受试者分配至苯妥英6mg/kg。5名受试者失访，所以初步分析包括81名受试者（39名分配至苯妥英组，42名分配至安慰剂组）。苯妥英组（与基线相比平均减少16.69μm[SD13.73]）和安慰剂组（与基线相比平均减少23.79μm[13.97]，调整后的6个月差异为7.15μm[95%CI1.08～13.22]；P=0.021）6个月时受影响眼部的平均6个月RNFL厚度分别为81.46μm（SD 16.27）和74.29μm（SD 15.14）。与安慰剂相比，苯妥英RNFL损害程度减少了30%。治疗耐受性良好，苯妥英组42名受试者中的5人（12%）发生严重不良事件（仅1例严重皮疹与苯妥英相关），安慰剂组44人中2人（5%）发生严重不良事件。

结论：这些研究结果支持苯妥英用于急性视神经炎患者的神经保护作用，该药可选择性抑制电压门控钠通道。该药在视神经炎和复发性多发性硬化症中的作用十分有必要在大型临床研究中进一步研究。

英文链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26822749

（选题审校：闫盈盈 编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）