靶向免疫调节剂（TIMs）包括具有不同作用机制的生物和非生物药物，用于治疗中重度类风湿性关节炎（RA）。描述RA疾病活动水平的数据不能直接在报销数据库中获得，但可以使用基于报销的有效性算法来确定。风湿病受益于最近引进的新药，其中许多具有新的作用机制。研究者对这一更广泛的药物范围进行了分析。2020年8月，发表在《J Manag Care Spec Pharm》的一项研究，使用美国的真实世界数据，调查了TIMs治疗RA的有效性和费用。

目的：使用最新数据，描述和总结现有的TIMs治疗中重度RA的有效性，确定每位有效治疗患者的RA相关医疗成本。

方法：使用IBM MarketScan商业保险数据库（Commercial Claims and Encounters Database）2012年7月1日至2016年12月31日的数据，开展一项回顾性分析。索引日期是TIM的新处方报销（阿巴西普、阿达木单抗、赛妥珠单抗、依那西普、戈利木单抗、英夫利昔单抗、托珠单抗或托法替尼）。使用6个月的指标前基线期，确定人口统计学和临床特征。在基线期没有TIM申请的患者，被认为未接受过TIM治疗；在基线期有TIM申请但与TIM指数不同的患者，按照接受二线治疗进行评估。使用基于报销的算法，评价12个月的治疗效果和RA相关的总成本。成本包括RA相关药物费用和医疗费用。

结果：对14775例患者的数据进行了分析，包括阿巴西普（1250例）、阿达木单抗（4986例）、赛妥珠单抗（387例）、依那西普（n=5266）、戈利木单抗（n=577）、英夫利昔单抗（n=969）、托珠单抗（451例）和托法替尼（889例）处方。其中，705例患者正在接受二线治疗。一线和二线治疗的TIM有效性分别为：阿巴西普27.1%，18.1%；阿达木单抗30.9%，22.1%；赛妥珠单抗20.9%，14.3%；依那西普31.4%，31.5%；戈利木单抗32.7%，22.2%；英夫利昔单抗21.9%，21.3%；托珠单抗30.9%，30.6%；托法替尼26.0%，21.6%。无效的主要原因是没有达到80%的药物占有率或不依从。一线和二线治疗每位有效治疗患者的1年RA相关总成本分别为：阿巴西普121835美元、174090美元；阿达木单抗112708美元；154540美元；赛妥珠单抗149946美元；236743美元；依那西普102058美元，94821美元；戈利木单抗108802美元，140651美元；英夫利昔单抗155123美元，185369美元；托珠单抗93333美元，109351美元；托法替尼100306美元，130501美元。

结论：从真实世界经验中得出的TIMs的有效性表明，某些肿瘤坏死因子抑制剂和托珠单抗一线治疗有效的患者范围更大。与依那西普一线治疗相比，二线治疗中有效治疗患者的百分比普遍较低，但依那西普在各治疗线之间的百分比相同。在肿瘤坏死因子抑制剂一线治疗中，依那西普治疗每位有效治疗患者的RA相关费用最低，与所有二线治疗相比，每位有效治疗患者的RA相关费用最低。

（选题审校：王冠儒 编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

参考资料：
J Manag Care Spec Pharm. 2020 Aug;26(8):1039-1049.
Effectiveness and Costs Among Rheumatoid Arthritis Patients Treated with Targeted Immunomodulators Using Real-World U.S. Data
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32715967