题目：地拉罗司显著降低了非输血依赖的地中海贫血患者的铁超负荷：来自一项为期1年的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究的结果（Deferasirox reduces iron overload significantly in nontransfusion-dependent thalassemia: 1-year results from a prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled study）

非输血依赖（NTDT）患者尽管只是偶尔输血甚至不输血，但其仍可能出现铁超负荷和相关的并发症。当前的1年、随机、双盲、安慰剂对照THALASSA（非输血依赖的地中海贫血使用地拉罗司治疗的评估）试验对地拉罗司用于治疗铁超负荷非输血依赖性患者的有效性和安全性进行评估。共计166名患者随机按照2:1:2:1的比例接受5或10 mg/kg/d的地拉罗司或者安慰剂治疗。在研究持续过程中初始剂量为5 mg/kg/d和10 mg/kg/d给药组，实际使用地拉罗司的剂量平均标准偏差分别为5.7 ± 1.4 和11.5 ± 2.9 mg/kg/d。1年时，与安慰剂相比（平均最小二乘方[LSM] ± SEM，−2.33 ± 0.7 mg Fe/g 干重 [dw]，P = 0.001，和−4.18 ± 0.69 mg Fe/g干重，P ＜0.001），5mg/kg/d和10 mg/kg/d剂量下的地拉罗司治疗组肝脏的铁浓度（LIC）分别显著降低（基准值 [平均值标准偏差]，分别为13.11 ± 7.29和14.56 ± 7.92 mg Fe/g dw）。同样，与安慰剂相比，5mg/kg/d和10 mg/kg/d 治疗组血清铁蛋白明显降低(P ＜0 .001) ，平均最小二乘方分别为−235 ng/mL和−337 ng/mL。服用安慰剂的患者，在基线水平上，肝脏铁浓度升高0.38 mg Fe/g dw，血清铁蛋白升高115 ng/mL（平均最小二平方）。最常见的药物相关不良事件是恶心（n = 11；6.6%）、皮疹（n = 8；4.8%）和腹泻（n = 6；3.6%）。本随机研究首次表明：相对于安慰剂，地拉罗司铁螯合可大大降低非输血依赖患者铁超负荷，且其造成的总不良事件的频率与安慰剂相似。

（选题审校： 付双双 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22589472