题目：随机临床试验：万古霉素和甲硝唑对原发性硬化性胆管炎的疗效——一项先导研究（Randomised clinical trial: vancomycin or metronidazole in patients with primary sclerosing cholangitis - a pilot study）

背景：

最新数据表明，口服抗生素可能对原发性硬化性胆管炎（PSC）有效，但已目前的研究很有限。

目的：

研究PSC患者口服万古霉素和甲硝唑的安全性和有效性。

方法：

35名PSC.患者在双盲的情况下，被随机分为四组：万古霉素125mg/qid或250mg/qid，或甲硝唑250mg/qid或500mg/qid，连续服用12周。主要终点是在第12周碱性磷酸酶（ALK）的下降。次要终点包括血清胆红素和Mayo PSC风险评分；瘙痒；以及不良反应（AES）。使用非参数检验进行分析。

结果：

低剂量（碱性磷酸酶变化-43％，P=0.03）和高剂量万古霉素组（碱性磷酸酶变化-40％，P=0.02）均达到主要终点，且2名患者的碱性磷酸酶恢复到正常水平。低剂量甲硝唑组胆红素显著下降（-20％，P=0.03），低剂量万古霉素组有下降的趋势（-33％，P=0.06）的意义。低剂量万古霉素组（-0.55，P=0.02）和低剂量甲硝唑组（-0.16，P=0.03）的Mayo原发性硬化性胆管炎风险得分均明显下降。高剂量甲硝唑组（-3.4，P=0.03）瘙痒情况显著下降。6名患者由于不良反应而停止用药，其中4名患者在甲硝唑组。

结论：

万古霉素和甲硝唑均有效，然而，只有万古霉素组的患者达到主要终点，且不良反应较少。还需要大型长期的研究，进一步考察抗生素治疗原发性硬化性胆管炎的安全性和有效性。（clinicaltrials.gov NCT01085760）

（选题审校： 李灿 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

相关链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23384404