2013年8月，在线发表在《消化药理学和治疗学》（Aliment Pharmacol Ther）杂志的一项研究表明，不同剂量的兰瑞肽（LAN90mg和LAN120mg）在多囊性肝病的治疗中都能降低肝体积。如果患者对LAN120mg不耐受，那么LAN90mg的剂量降低是有意义的。

背景：长效兰瑞肽（LAN）120mg/4周能降低多囊性肝病（PCLD）患者的肝体积（LV）。动物研究证实了肝和肾的囊肿生成抑制是剂量依赖的。

目的：旨在调查两种不同剂量的LAN在PCLD治疗中的安全性和有效性。

方法：汇总6个月的LOCKCYST1试验和其延伸研究结果及LOCKCYST2试验结果。基线水平的肝体积和6个月时的肝体积通过CT扫描进行测量，并且被两名独立的放射科医生进行盲法再分析。

结果：研究样本包括3组（132治疗间期，年龄49岁（IQR: 45-55），114名女性）。在6个月内每隔4周都接受安慰剂（26人）、LAN90mg（55人）或LAN120mg（51人）治疗。观察者间在肝体积计算上的差异较小。安慰剂组、LAN90mg和120mg组的严重副作用发生率分别为0%、7%、16%。3组中6个月后的肝体积改变分别为：增加+36 mL [(−45)-(+138)]、减小−82 mL [(−285)-(+92)]、减小-123 mL [(−312)-(+4)]（Kruskal-Wallis One Way anova on Ranks; P = 0.002）。基于ROC分析，肝体积降低≥120mL是64%症状改善的阳性预测值（ROC分析AUC：0.729；敏感度73%，特异性69%，P＜0.0001）。

结论：LAN90mg和LAN120mg都能降低肝体积。LAN90mg具有较少的副反应。这表明了如果患者对LAN120mg不耐受，那么将剂量降低至LAN90mg也是有意义的。

（选题审校： 李灿 北京大学第三医院药剂科）

本文由翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学编辑完成。

（专家点评：生长抑素类似物治疗多囊肝病最初来源于两个多囊性肝病患者，这两名患者具有复杂的多囊肝，并且没有其他的治疗方法可供选择，在使用生长抑素类似物后其肝体积分别减少了38.3%和14.9%，给多囊肝病的治疗提供了一个新的思路。）