2013年12月，在线发表在《Blood》的一项研究表明，在接受与人类白细胞抗原匹配的或无关供者的造血干细胞移植治疗后首次完全缓解的急性髓性白血病(AML)患者中，与使用全身放射治疗或环磷酰胺联合口服白消安治疗相比，使用环磷酰胺与静脉注射白消安（Busulfex）进行骨髓调节可以带来更好的无病生存期和总生存期。

在所有的移植病例中，环磷酰胺与全身放疗（Cy/TBI）或白消安（BuCy）联合是目前最广泛应用的清髓性预处理方案。但是，关于它们之间疗效比较的数据是缺乏的。

我们分析了来自国际血液和骨髓移植研究中心的1230名在2000~2006年间首次接受造血干细胞移植，且之前使用Cy/TBI或口服或静注（IV）BuCy预处理，获得首次完全缓解（CR）的急性髓细胞样白血病（AML）患者的数据，这些患者接受的造血干细胞来自于人类白细胞抗原匹配的同胞或无亲缘关系供者。多变量分析表明，与TBI相比，移植后一年，而非移植之前，静脉用而非口服用Bu可以显著降低非复发死亡率（相对风险 RR=0.58；95%可信区间 CI：0.39~0.86；P=0.007）和复发率（RR=0.23；95% CI：0.08~0.65；P=0.006），且能延长无病存活期（RR=0.70；95% CI：0.55~0.88；P=0.003）和总存活期（RR=0.68；95% CI：0.52~0.88；P=0.003）。因此，与TBI相比，与Cy联合使用，静脉注射Bu更能改善首次CR的AML患者的结局。

（选题审校：张萌萌 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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